腺相关病毒(AAV)细胞进入:结构性见解
摘要: 腺相关病毒(AAV)是治疗遗传性疾病的新兴方法中的领先载体。 为了更广泛的临床应用,需要更高的转导效率和细胞特异性,这激发了对病毒-宿主分子在细胞进入过程中相 互作用的调查。 这里介绍的,是理解糖基附加和受体介导的进入/运输的不同步骤的进展。
生物制品圈
大涨24%,帕金森病AAV基因疗法临床结果积极
当地时间10月15日,MeiraGTx宣布了其帕金森病AAV-GAD基因疗法最新临床数据。 结果显示,AAV-GAD在26周后达到了安全性和耐受性的主要终点,并且在关键疗效终点方面获得了统计显著的改善。 该消息促使MeiraGTx的股价大幅上涨,收盘时涨14.87%,盘中一度最高涨幅达24%。
细胞与基因治疗领域
治疗黄斑变性,因诺惟康AAV基因疗法国内获批IND
IVB103注射液是在因诺惟康自主研发的新型载体基础上开发的一款可玻璃体内给药的用于nAMD的基因治疗候选药物。 临床前数据显示IVB103优于国际在研的同类先进产品,具有“best in class”的潜力。 今年7月,IVB103注射液收到FDA的新药临床试验(IND)许可。
医麦客
因诺惟康AAV基因药物IVB103国内获批临床
2024年10月15日,因诺惟康IVB103注射液获得国家药品监督管理局审评中心(CDE)的临床许可;该产品已于 7月获得FDA的IND许可 。 IVB103注射液是在因诺惟康自主研发的新型载体基础上开发的一款可玻璃体内给药的治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的药物。 北京因诺惟康医药科技有限公司(InnoVec Biotherapeutics Inc.)是一家以载体创新为驱动的临床阶段基因治疗公司。
细胞与基因治疗领域
AAV组织特异性—在骨骼系统中的靶向递送策略
上一期干货为大家介绍了外周神经特异性基因调控策略,本期将继续带大家了解骨骼组织特异性基因调控策略,主要从骨骼组织特性及组成、骨骼嗜性AAV血清型、骨骼特异性启动子和病毒递送到骨骼的方法等方面展开分享。 一、骨骼组织特性及组成。 骨骼(bone,skeleton)是人或动物体内或体表坚硬的组织,分内骨骼和外骨骼,人和高等动物的骨骼在体内,由许多块骨头组成,称为内骨骼;软体动物体外的硬壳以及某些脊椎动物(如鱼、龟等)体表的鳞、甲等叫外骨骼。
汉恒生物
【on-target】AAV感染肌肉 | 血清型·启动子·注射用量 | 一篇就GO了!
肌肉组织(Muscle tissue) 是重要的功能性组织,通过收缩和放松 来产生力量和运动,对维持生命活动和体态稳定至关重要。 脊椎动物的肌肉主要分为三种类型:平滑肌(Smooth muscle)、心肌(Cardiac muscle)和 骨骼肌(Skeletal muscle) 。 本文主要介绍AAV在骨骼肌研究中的应用。
Scientific Services和元生物
恒瑞医药子公司AAV双基因药物国内获批临床
近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,恒瑞医药(600276)子公司上海瑞宏迪医药有限公司(以下简称“瑞宏迪”)自主研发的AAV双基因药物RGL-193注射液获批临床。 据悉,这是 国内首个用于帕金森病患者的AAV双基因药物 ,旨在提高左旋多巴的转化效率,保护并修复受损的多巴胺能神经元,以期达到延缓疾病进展,减少口服抗帕金森药物用量的目的。 此前, 瑞宏迪发布消息称,由瑞宏迪支持,中国科技大学附属第一医院神经内科施炯教授团队、神经外科牛朝诗教授团队共同参与开展的IIT临床研究(RGL-193-001;ChiCTR2400082369)已完成了国内首例帕金森病患者AAV双基因药物手术给药。
细胞与基因治疗领域
治疗帕金森病,恒瑞子公司AAV双基因疗法国内获批IND
公开资料显示,这是瑞宏迪医药针对帕金森病自主研发的一款AAV双基因药物。 RGL-193为一款候选 双基因AAV治疗药物,采用立体定向技术注入患者脑内,提高左旋多巴的转化效率 ,降低使用药物剂量及剂量相关的不良反应,同时 修复受损的多巴胺能神经元,以达到延缓疾病进展及减少口服抗帕金森药物剂量的效果 。 帕金森病是一种常见的中枢神经系统退行性疾病,通常发生在55 - 65岁之间的人群中,其发病率随着年龄的增长而逐步上升。
医麦客