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"AAV"相关的结果
  • 癌症AAV基因治疗

    癌症AAV基因治疗
    这家公司名为Vironexis Biotherapeutics，致力于开发用于肿瘤治疗的AAV基因治疗方法。 Vironexis基于一种 TransJoin腺相关病毒（AAV）基因疗法平台，将AAV载体技术与肿瘤免疫治疗学结合，利用AAV载体表达CD3/TAA双特异性蛋白，通过静脉注射进体内后指导肝脏细胞持续分泌这种治疗性蛋白， 旨在一次性给药实现 长期持续的T细胞介导的肿瘤细胞杀伤。 VNX-101已经获得了美国FDA的IND批准，用于治疗CD19阳性急性淋巴细胞白血病。
    佰傲谷BioValley
    AAV
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    2个月前
  • 完成近2亿元种子轮融资，加速推进抗癌AAV基因疗法

    完成近2亿元种子轮融资，加速推进抗癌AAV基因疗法
    9月12日，专注于 AAV 基因治疗的生物医药公司Vironexis Biotherapeutics（简称“ Vironexis ”）走出“隐身模式”，同时宣布获得2600万美元（折合人民币约1.85亿元）种子轮融资，该融资由Drive Capital和Future Ventures领投。 Vironexis公司开发的TransJoin™ AAV基因治疗技术旨在克服当前免疫疗法（如CAR-T和双特异性抗体）不足之处。 这些药物的开发基于 TransJoin™ AAV基因治疗技术平台 ，这项技术旨在利用AAV载体表达T细胞接合器（一种双特异性蛋白），能够连接T细胞和肿瘤细胞。
    细胞与基因治疗领域
    AAV
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    2个月前
  • 新锐！2600万美元种子轮融资，开发AAV基因疗法治疗肿瘤

    新锐！2600万美元种子轮融资，开发AAV基因疗法治疗肿瘤
    9月12日， 加利福尼亚州圣地亚哥，Vironexis Biotherapeutics专注于通过开创AAV递送的T细胞免疫疗法来改变癌症治疗的未来，宣布完成2600万美元种子轮融资，推出了其TransJoin™AAV基因治疗平台和一系列用于血液瘤、实体瘤转移预防和癌症疫苗的十多种候选产品。 该公司已获得美国FDA对其首个用于治疗CD19+急性淋巴细胞白血病的候选基因治疗产品VNX-101的研究性新药（IND）申请的批准。 Vironexis预计将于2024年第四季度启动VNX-101的1/2期试验的患者登记，这将标志着AAV递送的癌症免疫疗法的首次临床试验。
    Medaverse
    CD19 AAV
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    2个月前
  • 嘉因生物重组AAV基因疗法IND获受理，针对罕见病

    嘉因生物重组AAV基因疗法IND获受理，针对罕见病
    据公开资料显示，EXG110是一款候选AAV基因疗法， 以重组AVV为载体将治疗基因GLA靶向递送到肝脏和肌肉细胞 ，肝脏-肌肉双特异性启动子，使正常GLA基因在肝脏和肌肉细胞中特异、持续表达，产生的α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）分泌到血液循环中，其他细胞可以通过受体摄取。 一次静脉注射EXG110，有望实现高效、持久的疗效。 这款候选产品拟用于治疗法布雷病。
    医麦客News
    AAV IND
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    2个月前
  • 【on-target】AAV感染肾脏 | 血清型·启动子·注射用量 | 一篇就GO了！

    【on-target】AAV感染肾脏 | 血清型·启动子·注射用量 | 一篇就GO了！
    肾脏（Kidney） 是生理代谢的重要器官。 哺乳动物的肾脏呈豆状，主要分为皮质和髓质两部分。 皮质在外层，是尿液初步形成的区域；髓质位于其下，由肾锥体组成，负责进一步浓缩尿液。
    Scientific Services和元生物
    AAV
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    2个月前
  • AAV基因治疗提高患者视力超百倍

    AAV基因治疗提高患者视力超百倍
    近日，Atsena Therapeutics公司宣布其开发的 ATSN-101 基因疗法I/II期临床试验的12个月安全性和有效性数据已在《柳叶刀》上发表。 ATSN-101最初由Atsena的创始人Shannon和Sanford Boye在美国佛罗里达大学开发，是首个用于治疗LCA1患者的基因疗法。 共有15名患者参与了该临床试验，其中包括3名儿童。
    细胞与基因治疗领域
    AAV
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    2个月前
  • FDA平台技术指南发布对中美AAV药物研发及审批的影响

    FDA平台技术指南发布对中美AAV药物研发及审批的影响
    FDA于2024年5月28日发布《药物研发平台技术认定行业指南草案》。 该指南草案概述介绍了 平台技术认定的资格要求、申请流程、提交计划、提交资料、审查时间表、益处和数据使用说明、mRNA疫苗或基因疗法用的脂质纳米颗粒 （LNP） 平台技术案例参考。 本文将围绕该指南起草背景、指南剖析、相关公开反馈意见、案例参考及对 AAV 中美申报影响展开。
    同写意
    AAV FDA
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    2个月前
  • 将递交BLA！AAV基因疗法降低罕见病关键指标85%

    将递交BLA！AAV基因疗法降低罕见病关键指标85%
    RGX-121是一种基因疗法， 利用AAV9载体将编码人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）的转基因递送至中枢神经系统（CNS） ，向CNS细胞内递送IDS转基因可以为患者提供一个永久性的IDS分泌源，并能突破血脑屏障，从而纠正或修复周围细胞的遗传缺陷或功能异常。 来自关键剂量水平的数据显示，接受关键剂量RGX-121的患者脑脊液（CSF）中肝素硫酸盐（HS）D2S6水平的中位数 降低了85% ，该指标是脑部疾病活动性的关键生物标志物，已接近正常水平，并持续长达两年。 80%接受关键剂量的患者已停止静脉输注酶替代疗法（ERT）或保持ERT治疗空白 。
    医麦客News
    IDS AAV 罕见病
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    2个月前
  • 九天生物AAV基因疗法SKG1108治疗视网膜色素变性获FDA孤儿药资格认定

    九天生物AAV基因疗法SKG1108治疗视网膜色素变性获FDA孤儿药资格认定
    近日，九天生物（ Skyline Therapeutics ） 宣布 自主研发的腺相关病毒 （ AAV ） 基因治疗药物 SKG 1 10 8 ，一款 用于 治疗视网膜色素变性（ Retinitis Pigmentosa ， RP ）的 突破性 基因疗法 ，已获得 美国食品药品监督管理局（ FDA ） 孤儿药资格认定（ ODD ） 。 孤儿药认 定 （ ODD ） 是美国 FDA 授予符合条件的用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制品的一种资格认定，旨在鼓励研发机构为 罕见病 开发创新治疗方案。 获得 ODD 资格的药物可以享受一系列的激励政策，包括上市后 7 年的市场独占期、 临床试验费用的税收抵免、免除新药 上市 申请费 以及获得临床试验资助等优惠政策。
    细胞与基因治疗领域
    retinitis pigmentosa AAV FDA孤儿药
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    2个月前
  • 靶向肺部治疗，“吸入式”mRNA\小核酸\AAV\外泌体等创新疗法百花齐放！

    靶向肺部治疗，“吸入式”mRNA\小核酸\AAV\外泌体等创新疗法百花齐放！
    研究人员开发了一种 “LOOP”平台 ，该平台通过精简的四步流程能够设计出具有超强抗剪切力和稳健荧光素酶表达的LNP。 同时，研究人员创新性地设计了编码IL-11单链抗体的mRNA（scFv mRNA），利用“LOOP”平台优化的iLNP-HP08LOOP作为载体，成功将IL-11 scFv mRNA递送至小鼠肺部，实现了局部高效表达， 显著抑制了肺纤维化进程 。 肺部靶向创新疗法多样化。
    医麦客
    IL-11 AAV 肺部治疗
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    2个月前