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嘉因生物重组AAV基因疗法IND获受理，针对罕见病

AAV IND
医麦客News医麦客News
09/12
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了解企业： 嘉因生物
据公开资料显示，EXG110是一款候选AAV基因疗法， 以重组AVV为载体将治疗基因GLA靶向递送到肝脏和肌肉细胞 ，肝脏-肌肉双特异性启动子，使正常GLA基因在肝脏和肌肉细胞中特异、持续表达，产生的α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）分泌到血液循环中，其他细胞可以通过受体摄取。 一次静脉注射EXG110，有望实现高效、持久的疗效。 这款候选产品拟用于治疗法布雷病。
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