根据信念医药新闻稿，BBM-H901是该公司自主研发和生产的首款产品，也是中国境内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。 该产品未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。 中国血友病B患者群体仍然存在未被满足的医疗需求。

体内基因编辑是一种直接在生物体内进行基因编辑的技术，通过这种方法，可以修复、替换或删除有缺陷的基因，以治疗遗传性疾病或其他相关疾病。 CRISPR-Cas9技术通过RNA指导Cas9蛋白精确剪切DNA，具有一次性治愈、高精准度、广泛应用和持久效果等特点。 mRNA-LNP和AAV是目前体内基因编辑常用的两种递送工具，它们各自的优缺点如下:。

北京 时间2024年07月1 8日， 北京中因科技有限公司自主研发的ZVS101e注射液获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格认定 ，用于治疗由 CYP4V2 基因突变所致的结晶样视网膜变性（Bietti’s crystalline dystrophy，BCD）。 这是继2024年6月28日纳入CDE突破性治疗药物程序 后， 中因科技达成的又一里程碑事件。 此次 RMAT资格的获得进一步证实了ZVS101e注射液具有治疗和延缓BCD疾病的巨大潜力。

杜氏肌营养不良 （DMD） 是一种致命的遗传疾病，由人类X染色体连锁的 DMD 基因中的数千种致病突变引起。 据估计，每3500-5000名活产男婴中就有1名患有DMD，这也是是最常见的肌肉疾病。 DMD 基因编码的 抗肌萎缩蛋白 参与重要的细胞骨架功能和全身肌肉细胞的存活。

日前，国家药监局药品审评中心发布《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》（以下简称征求意见稿），进行公开征求意见 。 征求意见稿明确，该指导原则中的腺相关病毒（AAV）载体是指基于腺相关病毒的结构和理化特性，经设计和重组改造所形成的用于携带外源目的基因（或核酸片段）的病毒载体，同时指出，该指导原则不适用于携带基因编辑工具的AAV载体产品。 征求意见稿“总体考虑”部分阐述了非临床研究的研究目的、基本原则，并从受试物、动物种属/模型选择、给药方式/途径、组织趋向性和体内存续性、非临床试验的整合设计五个方面提出了非临床研究的重要关注点。

2024年7月5日，由 上海瑞宏迪医药有限公司 （以下称“瑞宏迪医药”）支持，中国科技大学附属第一医院（安徽省立医院）神经内科施炯教授团队、神经外科牛朝诗教授团队共同开展的“ 一项评估RGL-193壳核注射给药在中晚期帕金森患者中的安全性、耐受性的开放标签、单臂、早期临床试验 ”临床研究（RGL-193-001；ChiCTR2400082369） 顺利完成国内首例帕金森病患者AAV双基因药物手术给药 ，标志着研究团队在帕金森病基因治疗领域迈出重要的一步。 此次手术给药由中国科技大学附属第一医院神经外科牛朝诗教授主刀，在神经内科、神经外科、麻醉科、手术室、影像科等医院团队和瑞宏迪医药及苏州恒瑞宏远医疗科技有限公司的通力协作下顺利完成，研究药物RGL-193注射液利用脑立体定向技术按照术前规划的手术路径，通过对流增强给药技术依靠压力梯度恒速地成功递送至脑组织特定靶区，患者术后恢复良好，目前已平安出院。 此次临床研究使用的是由 瑞宏迪医药 自主研发、国内首个应用在帕金森病患者的AAV双基因药物，可以提高左旋多巴的转化效率，同时还起到保护和修复受损多巴胺能神经元的作用，具有潜在的延缓病情进展和减少口服抗帕金森病药量的

当地时间7月3日，Beacon Therapeutics宣布完成1.7亿美元（约12.4亿元人民币 ）B轮融资。 去年6月份，该公司完成1.2亿美元A轮融资，收购了AGTC公司。 这笔资金将用于支持Beacon主打基因疗法项目AGTC-501用于X连锁视网膜色素变性（XLRP）的持续临床开发，并支持该公司的干性老年性黄斑变性（dAMD） 项目 的1/2期临床试验。

近日，专注于眼科疾病基因治疗药物开发的公司Beacon Therapeutics（以下简称“Beacon ”）宣布完成了1.7亿美元（折合人民币约12.3亿元）的B轮融资，这笔资金将主要用于推动公司眼科疾病基因治疗药物进入后期临床试验阶段。 本轮融资由Forbion领投，Syncona和Oxford Science Enterprises继续参与投资，此外，TCGX和Advent Life Sciences对该公司进行了首次投资。 这家总部位于伦敦，同时在美国马萨诸塞州设有分部的公司， 成立于于2023年 ，于当年6月完成1.2亿美元A轮融资，并收购了眼科基因治疗公司Applied Genetic Technologies Corporation（AGTC）。

大会名称： 2024第四届基因与细胞治疗青藜风云论坛。 大会主题： 博翱细胞基因星辰大海·摘取生物医药闪耀新星。 Gene & Cell Therapy Innovation Forum-Accelerating the transition into the clinic and beyond。