北京时间2024年07月18日,北京中因科技有限公司自主研发的ZVS101e注射液获得美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格认定,用于治疗由CYP4V2基因突变所致的结晶样视网膜变性(Bietti’s crystalline dystrophy,BCD)。这是继2024年6月28日纳入CDE突破性治疗药物程序后,中因科技达成的又一里程碑事件。此次RMAT资格的获得进一步证实了ZVS101e注射液具有治疗和延缓BCD疾病的巨大潜力。RMAT(再生医学先进疗法)资格认定程序是FDA为治疗严重疾病药物制定的一种研发和审评的快速通道,旨在加快用于治疗严重疾病药物的研发和审评,从而尽早满足患者的治疗需求。BCD是一种特殊类型的视网膜色素变性,典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜,临床表现为进行性视力下降和视野缩窄,患者通常40岁左右失明,目前无任何有效疗法。中国有BCD患者约6-10万,是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一,也是防盲治盲工作的重点。BCD由CYP4V2基因突变所致,呈常隐遗传,基因突变导致其编码蛋白功能缺失,适合基因替代治疗。ZVS101e是含人CYP4V2基因的重组AAV载体。ZVS101e注射液视网膜下给药后,可高效感染视网膜细胞,并在细胞中特异性表达CYP4V2蛋白,弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失,从而对BCD患者的视网膜功能起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。
关于中因科技
北京中因科技有限公司是眼科基因治疗引领者,专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业,致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”服务。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列,总结出中国患者的突变频谱,为药物研发提供治疗靶点;在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物,包括基因替代治疗和基因编辑治疗,力争实现“从零到一”的突破。目前已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。
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