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"AAV"相关的结果
  • 基于AAV基因治疗大规模生产的挑战

    基于AAV基因治疗大规模生产的挑战
    摘要： 加快腺相关病毒（AAV）制造的规模扩大对于满足日益增长的基因治疗需求至关重要。 然而，AAV基因治疗的生物工艺开发仍然耗时且具有挑战性。 质量源于设计（QbD）方法确保生物工艺设计能够满足所需的产品质量和安全特性。
    生物制品圈
    基因治疗 AAV
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    1天前
  • 突破AAV载荷限制，《Science》发表关于StitchR™ RNA组装技术及治疗肌营养不良症应用的研究

    突破AAV载荷限制，《Science》发表关于StitchR™ RNA组装技术及治疗肌营养不良症应用的研究
    近日，北海康成制药有限公司（以下简称「北海康成」，股票代码「1228.HK」）宣布在《科学》 杂志发表了一篇关于 StitchR™ RNA 组装技术的发现及治疗包括杜氏肌营养不良症（DMD）在内的由于基因突变引发的肌肉疾病应用的研究论文。 StitchR技术是北海康成开发 CAN204 DMD 基因疗法的基础，该项目目前处于临床前研究阶段。 在《科学》杂志上发表的文章表明，这项由双AAV载体递送大片段基因的技术在更广泛的学术界被公认为既新颖又极具潜力。
    细胞与基因治疗领域
    AAV 肌营养不良症
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    3天前
  • 基于AAV基因治疗大规模生产的挑战

    基于AAV基因治疗大规模生产的挑战
    摘要： 加快腺相关病毒（AAV）制造的规模扩大对于满足日益增长的基因治疗需求至关重要。 然而，AAV基因治疗的生物工艺开发仍然耗时且具有挑战性。 质量源于设计（QbD）方法确保生物工艺设计能够满足所需的产品质量和安全特性。
    生物制品圈
    基因治疗 AAV
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    4天前
  • 基于AAV基因治疗大规模生产的挑战

    基于AAV基因治疗大规模生产的挑战
    摘要： 加快腺相关病毒（AAV）制造的规模扩大对于满足日益增长的基因治疗需求至关重要。 然而，AAV基因治疗的生物工艺开发仍然耗时且具有挑战性。 质量源于设计（QbD）方法确保生物工艺设计能够满足所需的产品质量和安全特性。
    药时空
    基因治疗 AAV
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    5天前
  • 全球已有8款AAV基因疗法上市，如何进行质量控制？

    全球已有8款AAV基因疗法上市，如何进行质量控制？
    基因疗法，作为继小分子、大分子靶向疗法之后崛起的新一代精准医疗手段，通过精准地修饰、操作或删除基因，成功地解决了传统小分子药物和抗体药物在成药性及根治疾病方面的局限性，有望实现“一次治疗，终生治愈”。 随着生命科学技术的进步，基因治疗已成为新药研发的重点领域。 目前， 全球已有21款基因疗法获批上市，其中8款基于AAV（腺相关病毒）载体的基因治疗产品已成功进入市场， 且多项相关临床试验正在积极推进 。
    医麦客
    基因疗法 AAV
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    1周前
  • 全球已有8款AAV基因疗法上市，细胞和质粒工程如何驱动基因治疗走向临床

    全球已有8款AAV基因疗法上市，细胞和质粒工程如何驱动基因治疗走向临床
    随着生命科学技术的进步，基因治疗已成为新药研发的重点领域。 目前， 全球已有21款基因疗法获批上市，其中8款基于AAV（腺相关病毒）载体的基因治疗产品已成功进入市场， 且多项相关临床试验正在积极推进 。 近日，Sangamo Therapeutics的在研AAV基因疗法ST-920针对法布里病获FDA加速批准路径， 有望提前三年上市，且简化研究步骤。
    医麦客
    AAV
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    2周前
  • IF=40.5，跟着高分综述深入学习基因治疗递送载体AAV-载体开发篇

    IF=40.5，跟着高分综述深入学习基因治疗递送载体AAV-载体开发篇
    近期Signal Transduction and Targeted Therapy杂志（IF=40.5）上发表了一篇重量级AAV基因治疗综述文章（通讯作者为美国马萨诸塞大学Chan医学院的高光坪教授），深入探讨了AAV基因治疗的最新突破与未来趋势。 本篇将介绍rAAV的衣壳和基因组开发策略，以提高AAV的感染效率、组织特异性和治疗基因的表达效率。 衣壳设计是为不同临床应用开发定制rAAV的主要策略。
    派真生物PackGene
    基因治疗 AAV
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    3周前
  • 【on-target】AAV感染胰腺 | 血清型·启动子·注射用量 | 一篇就GO了！

    【on-target】AAV感染胰腺 | 血清型·启动子·注射用量 | 一篇就GO了！
    胰腺（Pancreas） 是脊椎动物体内参与消化和内分泌的器官，具有外分泌和内分泌的双重功能。 胰腺中绝大部分是外分泌腺，主要由腺泡和腺管构成，其通过胰管将含有消化酶的胰液分泌到十二指肠，从而分解食物。 胰腺中的内分泌腺由大小不同的细胞团——胰岛组成，它能够分泌胰岛素、胰高血糖素、生长抑素、胰多肽等多种激素，具有调节血糖水平的功能。
    Scientific Services和元生物
    AAV 胰腺
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    4周前
  • GMP RevIT™ AAV Enhancer新上市，助力于AAV病毒GMP生产！

    GMP RevIT™ AAV Enhancer新上市，助力于AAV病毒GMP生产！
    自2023年7月底Mirus上市RevIT™ AAV Enhancer以来， RevIT™ AAV Enhancer的加入，允许不同血清AAV型别病毒基因组滴度提高1.2-4.9倍，并且在一定程度提升了实心率，使得AAV生产上游成本进一步降低成为可能，降低了基因治疗单剂量成本。 RevIT™ AAV Enhancer于 2024年9月30日推出 GMP级别 ，由ISO 13485体系认证的工厂生产，符合 ISO 20399 以及 USP 标准。 自2023年7月28上市的RevIT™ AAV Enhancer，已证明在不同血清型别、细胞培养基以及转染平台上，可提高至少 2-4 倍病毒滴度；在保持高质量滴度的同时，允许更低质粒 DNA用量，从而大幅度降低AAV病毒生产成本。
    优宁维分子生物学
    AAV
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    1个月前
  • 帕金森AAV疗法

    帕金森AAV疗法
    今日，MeiraGTx Holdings plc（以下简称MeiraGTx）宣布，其在研帕金森基因治疗AAV-GAD在一项小型试验中取得了积极的顶线数据，安全性和耐受性的主要终点达到，关键性疗效终点也获得具有统计学和临床意义上的改善。 根据报道，该试验的顶线数据将支持推进AAV-GAD的3期临床。 目前MeiraGTx公司正在与美国、欧洲和日本的监管机构进行关于启动3期研究的讨论。
    生物制药小编
    帕金森 AAV
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    1个月前