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中美双批！全球首个眼科Usher综合征AAV基因编辑疗法国内获批IND

创新药物 AAV Usher综合征
医麦客医麦客
10/14
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今年9月，瑞风生物曾宣布，其在研创新药物“RM-101”的IND申请已获美国FDA正式批准， 拟用于治疗Usher综合征 。 新闻稿指出，RM-101是针对该适应症的全球首个基于AAV的基因编辑候选药物。 Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征。
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