超1亿美元B轮融资，肾病AAV基因疗法将推向临床

Purespring Therapeutics，一家专注于变革性肾脏病治疗的基因疗法公司，近日成功完成了8000万英镑（约1.05亿美元）的B轮融资。本轮超额认购融资由 Sofinnova Partners 领投，Gilde Healthcare、Forbion、British Patient Capital 和创始投资人 Syncona 共同参与。

Purespring专有的腺相关病毒（AAV）基因治疗平台，可以高效且特异性地将目的基因传递至足细胞，为一系列肾病提供了一种全新的、高度差异化的疾病修饰治疗方法。Purespring也是首家利用AAV病毒载体靶向足细胞，并成功治疗肾脏疾病模型的公司。足细胞是位于肾脏鲍氏囊上环绕着肾小球毛细血管的细胞，在血液过滤过程中起关键作用。

公司目前拥有多个在研项目，包括治疗 IgA 肾病（IgAN）的主要项目 PS-002、其他补体介导的肾病治疗项目、针对肾病综合征的项目以及一个未公开的肾小球肾病项目。此次融资将用于支持 Purespring 的在研项目，包括启动 IgAN的一期/二期临床试验。IgAN是一种主要影响年轻人的常见慢性肾病，约有三分之一的 IgAN 患者将在五年内失去肾功能，后期需进行肾移植或透析治疗。

Purespring的主要在研管线

今年早些时候，Purespring 在第61届欧洲肾脏学会（ERA）大会分享的临床前数据显示：其 AAV 基因疗法可以将目的基因传递至足细胞，并替换缺陷基因，调节蛋白生产，这一结果凸显了 AAV 作为治疗各种肾病的重要新型方法的潜力。2023年，Purespring 在《科学转化医学》杂志上发表了一篇论文，首次展示了AAV 基因疗法在体内成功转导足细胞，这一里程碑式的进展攻克了限制该领域发展的重要阻碍之一。据悉Purespring 将于10月26日在圣地亚哥举行的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周年会上首次公开展示其 IgAN 的研究数据。

目前，还没有获批的细胞或基因疗法可以治疗肾脏疾病。许多患者只能依靠透析或肾移植，但这两种方法在公平获取方面都面临挑战。此前Medeor Therapeutics 开发的一种肾脏移植细胞疗法，将活体供者的细胞与受体的细胞结合，在2023年的三期临床试验中，超过一半的参与者在两年内无需服用免疫抑制药物。而通常情况下，移植患者需要终生服用免疫抑制药物。尽管三期临床数据表现良好，Medeor 已暂停运营，并正在寻找潜在的收购方，以完成生物制剂许可证申请（BLA），争取该基因疗法的批准上市。

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