瑞吉康治疗渐冻症的AAV基因药物Ⅰ期临床试验在北医三院启动

2024年9月24日，上海瑞吉康生物医药有限公司（以下简称“瑞吉康”）自主研发的肌萎缩侧索硬化症（简称“ALS”，也称“渐冻症”）AAV基因治疗药物RJK002 Ⅰ期临床试验启动会在北京大学第三医院(以下简称“北医三院”)顺利举行，标志着RJK002项目正式进入临床试验研究全速推进阶段。

RJK002 Ⅰ期临床试验启动会现场，前排左起依次为：王晨琛博士、樊东升教授、李凌松教授、何及教授

本次临床研究名为“在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中评价单次鞘内注射RJK002注射液的安全性和疗效的单臂、多中心、开放的Ⅰ期临床研究”，由国内著名渐冻症专家、北医三院神经内科主任樊东升教授担任主要研究者。作为国内外具有较大影响力的渐冻症临床及科研基地，北医三院神经内科在渐冻症的诊治方面拥有丰富的经验和深厚的研究基础，本次临床研究将充分利用其优势资源，评估RJK002的安全性、耐受性，并确定Ⅱ期临床研究推荐剂量。

启动会现场，樊东升教授对RJK002临床前的研究给予了充分肯定，并对接下来的Ⅰ期临床试验寄予厚望。瑞吉康创始人、董事长兼首席科学家李凌松教授对北医三院长期以来的支持表示感谢。随后，瑞吉康联合创始人、研发总监王晨琛博士，临床合同研究组织代表分别就药物研究概况、研究方案等进行了详细介绍。参加此次项目启动会的人员还有：北医三院副主任医师何及教授，护士长刘洪，中心药房高玉玲，瑞吉康临床运营团队以及临床合同研究组织的其他项目组成员等。

目前ALS仍为不可治愈但可以治疗的疾病。Ⅰ期临床试验启动前，瑞吉康自2023年8月起陆续在国内启动了RJK002开放标签的单臂IIT研究（研究者发起的临床研究），旨在评估RJK002在不同ALS患者中的初步安全性、耐受性、临床结局效果以及神经退行性疾病生物标志物。截至目前，IIT研究显示，RJK002具有良好的安全性，且在已收集到的低剂量和部分中剂量患者中得到了令人欣喜的效果：RJK002在24周的治疗后降低患者生物标志物神经丝轻链（NfL）的水平接近60%。

NfL是神经细胞轴突骨架损伤的敏感且特异性标志物。血液中NfL水平升高已被证明是ALS疾病进展速度的可靠指标。以往研究显示，NfL水平的减少往往在可察觉的临床获益之前出现，这些临床获益包括无事件生存期的延长，ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）评分、慢肺活量（SVC，一种呼吸能力的衡量标准）和肌肉力量测试结果的改善等。

目前，高剂量患者的随访数据尚在持续收集中，同时瑞吉康也在前期试验中累计数据，并进一步优化临床试验方案，值得在参与者长期随访中进一步研究。

Ⅰ期临床试验顺利开展，IIT研究取得积极成果，RJK002项目在国内稳步推进的同时，也在逐步推进国际化布局。2023年10月，RJK002获美国FDA孤儿药资格认定（ODD），目前瑞吉康正在积极准备RJK002美国临床试验申请（IND）。未来，瑞吉康将加快推进渐冻症药物临床进展，争取早日成药，惠及全球患者！

患 者 招 募

入选标准

• 年龄≥18周岁（包含界值），性别不限
• 诊断符合世界神经病学联盟（WFN）发布的修订版EI Escorial诊断标准中，拟诊的（临床的或实验室的）或确诊的散发性或家族性的ALS患者
• 从第一个症状（任何ALS症状）发作至筛选访视时的疾病持续时间必须小于2年（含2年）
• 筛选期肌萎缩侧索硬化症功能评分量表修订版（ALSFRS-R）评分≥30 分，且ALSFRS-R量表12项评分项中任何一项目评分均需≥2 分
• 筛选期用力肺活量占预计值百分比（FVC%）≥70%
• 体重指数（BMI）大于18kg/m2
• 筛选期前30天内未服用过或服用稳定剂量的利鲁唑和/或依达拉奉且研究期间继续保持原来用药方案者
• 理解并遵守试验流程，自愿参加，并签署知情同意书（知情同意书由本人或监护人自愿签署）