瑞金医院成功完成针对帕金森病AAV基因药物临床研究的上海首例受试者给药

本次研究是上海首个适用于中晚期原发性帕金森病的以腺相关病毒（AAV）为载体的基因疗法的临床研究，由瑞金医院神经内科主任、博士生导师刘军教授牵头，与来自功能神经外科、核医学科、影像科等学科的专家们，组成多学科团队共同推进实施。本研究的临床试验注册号为：ChiCTR2400079539，其方案经由院内学术委员会及伦理委员会审核批准，已经获得科技部中国人类遗传资源国际科学研究合作许可，并在网站公示（国科人遗审字〔2024〕GH0406号）。

该研究是一项单臂、开放性设计、小样本探索性临床研究，主要纳入年龄40-65岁、病史≥5年、Hoehn-Yahr分期为2.5-4期的中晚期帕金森病患者。其研究药物为BBM-P002注射液，使用AAV作为载体，通过脑立体定向注射技术，将治疗基因递送至患者脑内，促进多巴胺合成与分泌，阻止疾病进展，以期实现“单次给药、长期有效”的治疗效果。

经过研究团队的严谨筛查和评估，首例受试者符合入选标准，并于2024年6月29日成功完成给药。目前，该受试者已完成治疗后4周的随访：影像学报告显示研究药物注射部位准确，双侧纹状体基因表达产物活性增强；受试者整体状态良好，各项指标无异常，生活质量较前有所提高；长期安全性和有效性仍在严密监测和观察中。