今日，Arrowhead Pharmaceuticals（“ Arrowhead ”）宣布， 美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 plozasiran 用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 的新药申请 (NDA) ， 处方药使用者付费法案 (PDUFA) 行动日期为 2025 年 11 月 18 日 ，并表示目前不打算召开咨询委员会会议。 Plozasiran（ARO-APOC3）是一款肝脏靶向的小干扰RNA药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白C-III (APOC3)的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表达，进而通过脂蛋白脂酶依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白 及其降解残留物 水平。 该药物已获FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格以及EMA授予的孤儿药资格。

近日，传奇生物CEO黄颖在第43届摩根大通医疗健康年会上介绍了公司核心产品、技术平台和在研管线。其CAR-T疗法Carvykti已在全球多地获批上市，2023年销售额达5亿美元，公司希望与强生合作释放超50亿美元销售潜力。

磷酸西格列汀原料药 获批。 设计生物合成·定义造物新规则。 近日，弈柯莱全资子公司弈柯莱（台州）药业有限公司申报的“磷酸西格列汀”已通过国家药品监督管理局审批， 这意味着弈柯莱台州在生物医药领域的布局得到了显著扩展，由原先的医药中间体生产成功延伸至药品生产，更实现了公司在高附加值原料药领域的关键性突破。

人工智能（ AI ）在药物开发领域的应用，已经展现出深刻的影响。 AI有可能加速和改善生物医学的几乎所有方面——从靶点发现、药物合成和药物设计，到生物标志物识别、试验设计和患者招募。 AI驱动的生物技术公司在近年来吸引了大量投资，ARCH孵化的Xaira Therapeutics在2024年4月筹集了破纪录的10亿美元，用于开发其AI辅助药物设计工具套件。

药物临床试验是评估药物有效性和安全性的关键实验流行病学研究方法。 本文介绍了药物临床试验设计创新的类型和设计思路，为相关研究提供方法学参考。 药物临床试验的设计创新与重塑将为实现精准医学目标提供更有力的循证证据。

Insight 投融资数据库显示，上周全球制药领域发生 18 起投融资事件 （截至 1 月 19 日） ：。 从药物类型来看，资本关注的研发领域包括 偶联药物、放射性核素疗法、细胞和基因疗法、纳米药物 等。 从金额来看，表观遗传基因编辑新锐 Tune Therapeutics 融资金额最高，超 1.75 亿美元。

近日，针对集采药品质量相关问题，国家医保局发出函件，明确将于 1 月 21 日联合多部门，赴上海当面听取政协委员、专家的意见建议，以确保集采药品的质量和疗效。 介绍药品集中采购的基本政策和质量保障情况。 质量可靠，是药品纳入集采的前提条件；参比制剂 （主要是原研药） ，以及通过国家药监部门组织开展的质量和疗效一致性评价的仿制药，方可纳入集采范围。

据央视新闻， 国家医保局今天（20日）表示，近日，上海市“两会”期间， 有政协委员、医学专家反映某些集采药品可能存在质量风险等问题，国家医保局高度重视 。 为切实接受民主监督，广泛听取临床一线声音，充分发挥医生专业作用，获取集采药品临床使用实效第一手直接证据，进一步维护药品集采秩序、维护人民群众健康权益，决定1月21日，国家医保局负责同志带队，联合卫生健康、工业信息化、药品监管部门，赴上海当面听取相关委员、专家关于药品集采政策及中选产品质量保障的意见建议，并重点收集有临床数据支撑、有统计学差异的质量和药效问题线索。 全球第一款司美格鲁肽咀嚼软糖上市。

近 期, 昭衍生物成功以资产交易的方式收购广州知识城龙沙大分子CDMO工厂。 作为致力于成为最受客户信任、全球领先的制药CDMO企业，此次在大湾区增加服务能力的布局，是昭衍生物进一步完善国际化布局的重要一步。 近年来，全球CDMO市场规模快速增长，市场潜力巨大。

近日，上海市“两会”期间， 有政协委员、医学专家反映某些集采药品可能存在质量风险等问题 ，国家医保局高度重视。 国家医保局今日（20日）公布了给上海市医保局《关于请协助做好当面听取集采药品相关意见的函》。 函中表示，为切实接受民主监督，广泛听取临床一线声音，充分发挥医生专业作用，获取集采药品临床使用实效第一手直接证据，进一步维护药品集采秩序、维护人民群众健康权益， 决定1月21日由国家医保局负责同志带队，联合卫生健康、工业信息化、药品监管部门，赴上海当面听取相关委员、专家关于药品集采政策及中选产品质量保障的意见建议，并重点收集有临床数据支撑、有统计学差异的质量和药效问题线索。