西湖大学团队开发基于从头蛋白质设计技术的CAR-T疗法,可用于治疗胶质母细胞瘤
这种治疗通过基因工程改造患者的T细胞,利用CAR结构的胞外抗原结合结构域识别肿瘤细胞表面抗原并通过胞内信号域激活T细胞,有效地识别并攻击肿瘤细胞。 CAR在血液系统恶性肿瘤的治疗领域已经取得了巨大成功,国内外已有多款针对血液肿瘤的CAR T药物上市。 然而CAR T疗法针对胶质母细胞瘤(Glioblastoma,GBM)在内的诸多实体瘤效果却十分有限。
学术经纬
CAR-T 在成人B-ALL中的现状和未来
全球每年约有64000新发急性淋巴细胞性白血病(ALL)病例和7000死亡病例,其中40%为成人。 复发/难治性(r/r)成人ALL对传统治疗的整体反应率(ORR)为20-40%,预计总生存期(OS)约为6个月。 CD19靶向的CAR-T疗法在2014年取得重大突破,FDA和EMA分别在2017年和2021年批准了Tisagenlecleucel和Brexucabtagene autoleucel用于ALL治疗。
抗体圈
进军细胞治疗 | 阳光诺和×艺妙神州CAR-T疗法获准进入系统性红斑狼疮临床试验阶段
2024年10月29日,阳光诺和宣布:公司与北京艺妙神州医药科技有限公司(以下简称“艺妙神州”)及其全资子公司厦门再妙生物科技有限公司(简称“再妙生物”)合作开发的 用于治疗系统性红斑狼疮( Systemic Lupus Erythematosus, SLE)的新一代CAR-T药物ZM001注射液 (简称“ZM001”),获得国家药品监督管理局颁发的《药物临床试验批准通知书》。 标志着阳光诺和正式进入生物创新药领域, 在 CAR-T细胞治疗自身免疫性疾病领域取得的重大突破。 药品名称: ZM001注射液。
阳光诺和
2024年国家医保谈判|CAR-T细胞疗法今年能进医保吗?
作为医药行业的年度盛事,医保谈判既是药品降价、惠及患者的窗口,也是全球创新药展示的舞台。 从2016年5月,原国家卫计委公布首批国家药品价格谈判结果,到2024年1月,2022年国家医保药品目录调整结果公布,国家医保药品目录准入谈判已经举行8次。 2024年国谈是国家医保局成立以来的第7次国家医保药品目录调整。
医麦客
天津医科大学肿瘤医院完成全球首例通用型CAR-T细胞治疗晚期胰腺癌的临床试验患者治疗投用工作
近日,天津医科大学肿瘤医院胰腺癌防治研究中心、临床试验机构办公室、Ⅰ期临床试验病房团队 联合完成全球首例(First-in-human)通用型CAR-T细胞治疗晚期胰腺癌的临床试验患者治疗投用工作 ,为提升晚期胰腺癌患者治疗效果探寻新方向。 CAR-T疗法是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy(嵌合抗原受体T细胞疗法)的简称,是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法,是从患者身上提取发挥免疫功能的T细胞,经过体外培养、改造后回输进患者体内,帮助识别和攻击特定的癌细胞,达到肿瘤治疗目的。 但目前已上市和在研的大部分CAR-T疗法多属于自体CAR-T疗法,普遍需要从患者身上提取细胞培养并回输,需要复杂的个体化生产制备流程,再加上部分患者可能难以产生足够的高质量自体T细胞,在及时广泛应用上存在一定局限性。
细胞与基因治疗领域
Cell子刊:CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病——肌无力综合征
Lambert-Eaton肌无力综合征 (LEMS) ,也被简称为 肌无力综合征 ,是一种于1956年首次被描述的罕见的、常与肿瘤相关的累及神经-肌肉接头突触前膜的自身免疫性疾病。 典型的临床症状包括进行性躯干肌无力、上眼睑下垂,以及复视、构音障碍和吞咽困难。 该疾病的患病原因是致病性自身抗体靶向抑制了神经末梢突触前的P/Q型 压力门控钙通道 (VGCC) ,这与导致重症肌无力 (MG) 的致病性自身抗体靶向突触后靶点不同。
博生吉细胞研究
一家CAR-T细胞疗法公司被收购
近日,细胞疗法公司Lyell Immunopharma(以下简称“Lyell”)宣布已签订最终协议,将收购ImmPACT Bio(以下简称“ImmPACT”)。 此次收购旨在加强Lyell的下一代CAR-T细胞疗法临床管线,特别是通过获得IMPT-314这一双靶向CD19/CD20的CAR-T细胞产品候选物。 IMPT-314主要用于治疗血液恶性肿瘤,该产品设计旨在通过双靶向CAR-T设计增强其抗肿瘤效果,并通过在生产过程中富集幼稚T细胞(Naive T Cell)和中心记忆T细胞(Central Memory T cell)来改善CAR-T细胞的持久性。
细胞与基因治疗领域
石药集团首款基于mRNA-LNP的CAR-T细胞疗法再获新适应症临床试验批准
此前, SYS6020 已经获得多发性骨髓瘤 ( MM ) 以及系统性红斑狼疮 ( SLE ) 的临床试验批准。 重症肌无力是一种由自身抗体介导的、神经肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病, 其致病性自身抗体包括抗AChR抗体、抗MuSK抗体、抗LPR4抗体等。 CAR-T细胞治疗可以深度耗竭 重症肌无力 患者体内的BCMA阳性的B细胞和浆细胞,从而长时间显著改善临床症状,减少甚至停用免疫抑制剂以及胆碱酯酶抑制剂,显著提高生存质量。
医麦客
Cell子刊:CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病——肌无力综合征
Lambert-Eaton肌无力综合征 (LEMS),也被简称为 肌无力综合征 ,是一种于1956年首次被描述的罕见的、常与肿瘤相关的累及神经-肌肉接头突触前膜的自身免疫性疾病。 典型的临床症状包括进行性躯干肌无力、上眼睑下垂,以及复视、构音障碍和吞咽困难。 该疾病的患病原因是致病性自身抗体靶向抑制了神经末梢突触前的P/Q型 压力门控钙通道 (VGCC),这与导致重症肌无力(MG)的致病性自身抗体靶向突触后靶点不同。
药时代
石药集团CAR-T疗法再获批临床,针对重症肌无力
10月25日, 中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新公示, 石药集团1类新药 SYS6020 注射液获得一项新的临床试验默示许可,拟开发治疗 难治性全身型重症肌无力 。 公开资料显示, SYS6020为一款基于 mRNA-LNP的 嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液 ,也 是石药集团布局的首个细胞治疗在研产品 。 该产品此前治疗系统性红斑狼疮适应症已经获批临床,本次是该产品再次获得 自身免疫疾病 IND许可。
医药观澜