核药赛道探险者：POINT Biopharma，扎根高端用药布局

核药癌症放射性药物

摩熵医药（原药融云）

2023/08/25

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说到癌症，人们不再像过去一样“闻癌色变”，因为癌症不再“无药可治”，除了传统的手术治疗之外，还有化疗、放疗、中医疗法、小分子、抗体和细胞治疗等多种治疗方法。

随着诺华公司以39亿美元收购法国创新药上市公司Advanced Accelerator Applications（AAA），其主要产品Lutathera和技术平台加入其投资组合；Lantheus收购Progenics Pharmaceuticals；拜耳收购Noria Therapeutics和PSMA Therapectics。行业的眼睛更多的关注到放射性药物市场，同时，在这一众医药龙头企业布局放射性药物市场的同时，专注于癌症的放射性药物的开发和商业化的POINT Biopharma也成立了。

由于放射性，使核药这类品种成为特殊高门槛的存在：研究开发、临床试验、生产、使用都受到严格监管。临床试验需要专业的资质条件、丰富的核医学诊疗经验、伦理委员会保障及科学规范的试验机构管理，更需要院企之间更有效的相互合作，去推动放射性核素诊疗药物的发展与转化。

自建平台进行放射性药物研发

据药融云数据库显示：POINT Biopharma Global,Inc.于2019年9月18日成立。早在2017年创始人之一Neil Fleshner博士在陪同他的癌症患者寻找放射性配体疗法过程中发现当时北美并没有这种创新的癌症治疗技术，于是之后与Joe McCann博士联合创立了POINT Biopharma，这是一家后期临床精准肿瘤公司，专注于用于治疗癌症的下一代放射性药物的开发和商业化。其目标是让放射性药物成为所有癌症患者的治疗选择，目前正在推进前列腺癌和神经内分泌癌的两项临床试验3期阶段资产以及下一代候选新药产品的早期组合。

截图来源：药融云上市医药企业数据库

POINT Biopharma还具备大型制造园区和放射性配体研发平台。其中，大型制造园区也就是放射配体卓越中心（CORE），位于印第安纳州印第安纳波利斯的中心地带，是POINT Biopharma的商业规模的放射性配体生产园区。该中心拥有18万平方英尺的内部空间，是世界上最大的专用放射性配体制造园区。放射性配体创新研究所（PIRI）位于加拿大多伦多，是公司最先进的GMP研发中心，专注于新发现项目到临床这一步。在这里，支持使用各种成像和治疗同位素进行现场研究和开发；GE PETtraceTM 800回旋加速器和热室能够现场生产许多医用同位素。在这两大平台的加持下，相信POINT Biopharma的专家团队们研发生产放射性药物更加得心应手。

布局三大癌症领域

放射性药物的能量来源是不稳定的同位素，也称为放射性同位素，医用同位素是医学上用于诊断或治疗目的的放射性同位素。放射性配体也称为放射性配体疗法（RLT，radioligand therapy），是目前用于诊断和治疗非霍奇金淋巴瘤，神经内分泌肿瘤（NET）和前列腺癌等癌症的现代放射性药物。放射性配体有配体、医用同位素和接头三个部分。配体是一种化合物，旨在特异性结合肿瘤中过表达的受体；医用同位素发射高能粒子，破坏肿瘤内细胞的DNA，使细胞死亡；接头将医用同位素附着在配体上，使医用同位素能够递送到肿瘤。与化疗相比，放射性配体精确地向肿瘤传递辐射，能在保留周围组织的同时破坏肿瘤内细胞的DNA。

脱靶治疗引起的毒性是癌症治疗的长期关注点，由塔夫茨大学的William Bachovchin博士开发的CanSEEK技术旨在通过在肿瘤微环境（TME）中遇到FAP-α后仅激活放射性药物的靶向部分（例如其配体）来最大程度地减少脱靶递送引起的放射性药物毒性，CanSEEK技术有可能使治疗更加精确，扩大治疗指数，并能够使用新的、更强大的医学同位素。（FAP-α在广泛的实体瘤上高表达，但在健康组织中的表达量非常低或完全不存在。）

POINT Biopharma管道主要研发前列腺癌、神经内分泌癌和实体瘤的放射性药物，其中，前列腺癌相关的研发项目为PNT2001和PNT2002，神经内分泌肿瘤的研发项目为PNT2003，实体瘤的研发项目为PNT2004，而这些项目的研发都是基于公司的CanSEEK技术。

公司研发管线

关于PNT2002

PNT2002是一种针对转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的前列腺特异性膜抗原（PSMA）靶向疗法，结合了PSMA靶向配体PSMA-I&T与β发射放射性同位素Lu-177。POINT Biopharma和Lantheus进行PNT2002商业化的战略合作和独家许可协议。PNT2002目前处于临床3期研究的随机化阶段，该研究旨在评估mCRPC患者对标准护理的优效性。PNT2002的SPLASH试验（NCT04647526）的招募工作已经完成，预计将于2023年下半年公布顶线数据。

PNT2002基本信息

截图来源：药融云全球药物研发数据库

PNT2001是新一代PSMA靶向放射性配体。目前处于临床前开发阶段。诊断为前列腺癌的患者可以存活多年，这增加了由于辐射的脱靶输送而出现的潜在辐射毒性的风险。因此，由于担心潜在的辐射毒性，目前这一代PSMA靶向的放射性配体不太可能在疾病治疗中更早地移动，也不太可能与更强大的放射性同位素（如Ac-225）配对。PNT2001试图通过独特的接头技术来解决这些问题，该技术能够增加肿瘤积聚，潜在地降低放射性同位素的剂量，在不影响肿瘤杀伤的情况下减少脱靶毒性。预计第一位患者将在2024年第一季度进行1期临床试验。

PNT2003，也称为Lu-177奥曲肽（177Lu-DOTATATE），是一种生长抑素受体（SSTR）靶向放射性配体疗法，用于治疗SSTR阳性神经内分泌肿瘤患者。SSTRs被视为神经内分泌肿瘤治疗的理想靶点。生长抑素类似物（SSAs）已被开发为具有抗分泌和抗增殖作用的NET疗法，并且生长抑素类似物的随机临床试验已证明了疗效。

Point BioPharma和Lantheus宣布了一项战略合作和PNT2003商业化的独家许可协议。目前处于临床试验三期阶段。

截图来源：药融云全球药物研发数据库

PNT2004项目的研发药物为PNT6555，PNT6555是一种靶向成纤维细胞活化蛋白-α（FAP-α）的早期放射性配体，PNT6555靶向FAP-α，具有一流的肿瘤滞留和正常组织清除能力，表现出理想的放射性药物特性：将大剂量的辐射直接输送到各种肿瘤，同时从健康组织中清除。该研究的主要目的是确定最大耐受剂量（MTD）和推荐的II期剂量（RP2D）。

参考资料：

1.NMPA/CDE；

2.药融云数据库

3.FDA/EMA/PMDA

4.相关公司公开披露（除标注外，正文图片均来自企业官网）

5.https://www.pointbiopharma.com/；

6.https://www.pointbiopharma.com/our-products/pipeline；

7.https://www.globenewswire.com/en/news-release/2023/05/15/2668657/0/en/POINT-Biopharma-Rep8.orts-First-Quarter-2023-Financial-Results-and-Provides-Business-Highlights.html；

9.https://www.cn healthcare.com/articlewm/20220304/content-1321740.html；等等。

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