睿健医药：全球首款化学诱导iPSC新药获批临床，用于帕金森

帕金森病睿健医药新药获批临床

摩熵医药（原药融云）

2023/08/04

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据药融云数据库，8月2日国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）帕金森新药NouvNeu001的IND申请。这也是帕金森治疗领域中，全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。

截图来源：NMPA官网

不同于一般的药物或手术治疗，NouvNeu001是一种聚焦临床需求导向出发，利用化合物实现精细细胞功能改造，从而真正满足临床需求的通用型细胞治疗产品。NouvNeu001通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。

NouvNeu001产品的成功研发依托于睿健医药所搭建的纯化学诱导体系，该体系是一种更适合于大规模工业生产的更高效、更安全、更低成本的全新细胞功能改造平台。正式运营5年多以来，睿健医药已经建立了覆盖全新结构诱导化合物，基础培养基，生产工艺及质量体系的知识产权系统。

睿健医药联合创始人及CEO魏君博士表示，此次NouvNeu001获批进入临床，代表着睿健“以终为始”的研发理念实现了阶段性突破，进一步坚定了睿健团队“和衷共济，奋楫争先，知微见著，睿建未来”的决心：致力于为患者带来真正“逆转病程”的全新普惠性疗法。

全球首款！创新药物带来帕金森治愈希望

随着人口老龄化进程加速，帕金森患者也迎来快速增长。解放军总医院老年神经科主任王振福教授就援引数据表示，中国65岁以上的老年人帕金森患病率为1.7%。根据2019年国家卫生健康委员会人口普查结果显示，中国65岁以上的老年人有2.17亿。据此推算，中国的帕金森病人数量接近370万。更为重要的是，我国帕金森患者呈现出年轻化的趋势。

面对如此庞大的患者基数，现行的治疗手段依然贫乏。目前临床上以左旋多巴为代表的化药治疗方案，以DBS为代表的物理治疗方案，以及其他辅助治疗方案，均无法解决患者脑部功能神经元的缺失问题。因此，以上治疗方案均为代偿性疗法，存在副作用大的顽疾，患者往往在服药后出现异动症或“开关现象”，剂末效应也十分明显。

面对这一患者急需的临床空白，国际上自上世纪90年代就在探索细胞替换疗法治疗帕金森的可能性，但直到2021年1月，FDA才批准了首个细胞替换疗法IND，来自BlueRock的胚胎干细胞衍生产品MSK-DA01，这一产品也在2023年6月28日宣布完成了临床I期安全性试验，并取得了积极的效果。

截图来源：药融云全球临床试验数据库

此次获得IND批准的NouvNeu001则是睿健医药全自主产权的突破性细胞治疗产品，从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，使用NouvNeu001治疗的各类疾病模型动物在给药四周后，不仅行为学功能得到了极大恢复，而且其多项生理生化指标也得到了显著提升。相比之下，BlueRock的同类药物则最短需要在给药十二周后才能起效，睿健NouvNeu001的国际竞争优势正是来自于睿健开创性的“化学诱导平台”。

这样突破性的技术优势来自于团队开创性的研发思路。睿健医药首席科学家，欧洲分子生物学实验室-丹麦转化神经科学研究中心研究员罗永伦教授表示，自创立之初，睿健医药科学团队就整合了发育生物学，化学，组学分析及互作网络拓扑结构计算等交叉学科，并夯实了“AI+化学诱导”平台。公司通过挖掘精准的“化学小分子开关”，在每个细胞中启动标准调控流程，实现了细胞的多重功能的精细改造，并且一次性的解决了细胞治疗药物工业生产中高效，安全性及成本在内的多个难点。

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