编译丨海明威
总部位于圣地亚哥的Retrophin正以9000万美元的现金收购Orphan Technologies。Orphan公司拥有尚处研究阶段的新型酶替代疗法OT-58，根据OT-58在美国和欧洲的未来潜在净销售量，Orphan Technologies将有资格获得高达4.27亿美元的里程碑付款以及中等单位数增长的特许权使用费。如果获得小儿罕见病的授权，则还可能会有额外的里程碑付款。
该交易还包括一项围绕Orphan公司的临床前化合物OT-15的业务剥离，OT-15针对的是一种罕见的常染色体隐性线粒体疾病——线粒体神经胃肠道脑病综合征。
目前，OT-58正处于临床I / II研发试验阶段，主要用于治疗一种罕见的代谢异常疾病--同型半胱氨酸尿症（Homocystinuria, HCU），临床表现主要以血浆同型半胱氨酸水平升高为标志，这会导致危及生命的血栓事件，例如：中风和心脏病发作、眼部晶状体异位、骨骼发育迟缓异常，四肢手指异常伸张，并可发生骨质疏松症及其他并发症等。目前，唯一的治疗方法是严格的饮食控制，限制低蛋氨酸摄入，以及补充维生素B6和三甲基甘氨酸，但通常效果不佳。
对HCU治疗过程中，围绕降低单个代谢物和同型半胱氨酸的浓度，而不至于影响到下游代谢产物的进一步变化。沿着这些下游代谢产物可能对HCU的治疗有重要临床意义的开发思路，使用酶替代疗法恢复机体正常的蛋氨酸代谢，避免有毒代谢产物的积聚，防止病情的出现或恶化，消除饮食限制的必要性，以期含硫氨基酸代谢恢复正常。在临床前模型研究中，OT-58已显示出显著降低同型半胱氨酸水平的能力，并有可能最终成为HCU的首个疾病改良疗法。
3月26日，FDA授予OT-58罕见儿科疾病用药（RPD）称号。根据该计划，如果OT-58的新药申请(NDA)获得批准，Orphan公司将获得可用于其他人群用药的优先审评权。目前，该药物已经被FDA列为快速通道药物和孤儿药物。
Retrophin创立于2011年，是一家专注于罕见疾病创新疗法的纳斯达克上市企业。当前其在售产品有Thiola (tiopronin)、Cholbam (cholic acid)、Chenodal (chenodiol)。另外，其研发主要集中在Sparsentan药物上，该药物正处于III期临床试验中，用于治疗严重的局灶性节段性肾小球硬化（FSGS）和可导致终末期肾病（ESRD）的IgA肾病(IgAN)或Berger病。
参考来源：
1.Retrophin Buys Orphan Technologies for $517 Million to Gain Enzyme Replacement Therapy.
2.罗淦，骆云鹏(2015) 同型半胱氨酸尿症临床与实验室诊断. 医学诊断, 3, 54-60.
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