美股龙虎报:-35%,mRNA CAR-T治疗自免
数据新进展:处于3期阶段TINAP抑制剂buntanetap用于治疗早期PD(帕金森病),公布最新数据,MDS-UPDRS和认知能力有所改善。 数据新挫折:处于2期阶段自体mRNA BCMA CAR-T细胞疗法Descartes-08用于治疗MG(重症肌无力),披露2b期数据,有效性较之前降低,安全性也不够理想。 Buntanetap可改善诊断超过3年的PD患者的运动和非运动相关功能。
药时空
石家庄四药斩获抗帕金森病药首仿,3大重磅品种同日获批!
8月5日,石家庄四药三款药品获批,包括恩他卡朋双多巴片(Ⅱ)抗帕金森病药、脂肪乳氨基酸葡萄糖注射液及马来酸氟伏沙明片抗抑郁药。恩他卡朋双多巴片(Ⅱ)首仿获批,市场增速35.7%;脂肪乳注射液为国内第二家获批;马来酸氟伏沙明片竞争激烈,市场超5亿。四药今年已有多品种过评,包括4个首家过评及3个国内首仿。
摩熵医药(原药融云)
瑞金医院成功完成针对帕金森病AAV基因药物临床研究的上海首例受试者给药
由上海交通大学医学院附属瑞金医院(以下简称“瑞金医院”)发起的一项 “BBM-P002注射液立体定向双侧壳核治疗中晚期原发性帕金森病的安全性、耐受性和有效性的研究” ,近期顺利完成上海首例受试者给药。 本次研究是上海首个适用于中晚期原发性帕金森病的以腺相关病毒(AAV)为载体的基因疗法的临床研究,由瑞金医院神经内科主任、博士生导师刘军教授牵头,与来自功能神经外科、核医学科、影像科等学科的专家们,组成多学科团队共同推进实施。 其研究药物为BBM-P002注射液, 使用AAV作为载体,通过脑立体定向注射技术,将治疗基因递送至患者脑内,促进多巴胺合成与分泌,阻止疾病进展,以期实现“单次给药、长期有效”的治疗效果 。
细胞与基因治疗领域
减少每日服药次数,缓释帕金森病口服疗法获FDA批准上市
Amneal Pharmaceuticals今天宣布,美国FDA已批准Crexont(卡比多巴和左旋多巴)缓释胶囊上市,用于治疗帕金森病(PD)。 Crexont是一种新型口服卡比多巴/左旋多巴制剂,结合了即释(IR)颗粒和缓释(ER)颗粒,有望为帕金森病患者提供更好的治疗体验。 仅在美国就约有100万PD患者,每年约有9万个新病例。
药明康德
罗替高汀:新型抗帕药,年销23.8亿元
罗替高汀(Rotigotine) ,也叫罗替戈汀,是一种新型的抗帕金森病药物,为非麦角类多巴胺受体刺激药,具有刺激脑部多巴胺受体的作用, 主要用于治疗早期原发性帕金森病和晚期帕金森病的辅助治疗 。 本品为透皮给药,能够持续释放药物,可维持血液和脑脊液中的药物浓度,降低用药的峰谷效应。 已公布的临床试验结果显示,罗替高汀贴片能够有效改善早期帕金森患者的运动症状,显著缩短中国进展期帕金森患者的关期时间,预防和减缓运动并发症的发生以及改善患者睡眠障碍。
药春秋
Angew | 上海药物所合作发现靶向SIRT3的大环磺酰胺类抗帕金森病先导化合物
2024年7月31日,中国科学院上海药物研究所杨伟波课题组于 Angewandte Chemie International Edition 合作发表了题为 “Ligand-Enabled Pd-Catalyzed sp 3 C‒H Macrocyclization: Synthesis and Evaluation of Macrocyclic Sulfonamide for the Treatment of Parkinson’s Disease” 的研究论文。 该研究将合成化学和药物化学紧密结合,实现了一类大环磺酰胺化合物的设计与合成,并从中发现了靶向SIRT3的抗帕金森病的先导化合物,为帕金森病治疗提供新思路。 帕金森病(PD)是仅次于阿尔兹海默症(AD)的第二大神经退行性疾病,长期危害中老年人的身体健康,并出现一定的年轻化趋势。
中国科学院上海药物研究所
融资800万美元,诺奖得主参与创办脑科学公司,解决剂量限制毒副作用
治疗阿尔茨海默病和其他痴呆症、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和脑癌等神经系统疾病的药物必须穿透血脑屏障,对疾病部位的靶标起作用。 然而,许多候选药物由于剂量限制的靶标组织外周副作用或毒性而未能取得进展,这些副作用或毒性损害了安全性和疗效。 近日,总部位于加利福尼亚州旧金山的一家公司 Montara Therapeutics 宣布完成 800 万美元的种子融资, 旨在推进脑靶向药物的发展,解决上述问题。
生辉
「新锐公司」天玑济世:专注于线粒体自噬诱导剂创新药物研发,帕金森适应症已获临床批准
据悉,TJ0113为天玑济世开发的 全球首创具有自主知识产权的线粒体自噬诱导剂小分子化合物 。 在多种疾病的临床前模型中,TJ0113展现出巨大的治疗潜力, 本次获批适应症为帕金森病。 帕金森病( Parkinson’s disease,PD )是 全球仅次于阿尔兹海默症的第二大神经退行性疾病 , 主要表现特征为震颤、运动迟缓和肌强直在内的运动障碍, 严重影响病患的运动神经系统,对社会和家庭造成严重的疾病负担和经济负担。
药圈时汇