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"帕金森病"相关的结果
  • Nat Struct Mol Biol | 刘聪/俞飚合作发现聚糖分子调控帕金森病致病蛋白相变聚集并抑制其病理毒性

    Nat Struct Mol Biol | 刘聪/俞飚合作发现聚糖分子调控帕金森病致病蛋白相变聚集并抑制其病理毒性
    在阿尔兹海默病和帕金森病等神经退行性疾病的病理条件下，致病淀粉样蛋白 （如：Tau和α-syn） 通过液-固相变聚集形成病理淀粉样纤维聚集体，是相应疾病的核心病理标志及重要的诊断和治疗靶点。 近年研究发现，细胞内多种生物活性分子 （如核酸、脂质以及代谢物） 对于病理蛋白聚集具有动态调控作用，在疾病的发生发展中起到重要作用。 然而，针对生物体中执行生物学功能的另一类重要生物分子-糖类分子是否以及如何调控蛋白病理性聚集的研究相对匮乏。
    BioArt
    帕金森病 Nat Struct Mol Nat Struct Mol Biol
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    1个月前
  • 首款！FDA批准艾伯维帕金森病疗法

    首款！FDA批准艾伯维帕金森病疗法
    艾伯维（AbbVie）今天宣布，美国FDA已批准Vyalev（foscarbidopa和foslevodopa）上市，用于治疗晚期帕金森病（PD）成人患者的运动能力波动。 新闻稿指出，这是 FDA批准的首款基于左旋多巴的皮下24小时持续输注疗法。 这一批准主要基于一项为期12周的关键性3期临床试验，该研究评估了Vyalev在晚期PD成人患者中持续皮下输注的疗效，并与口服即释型卡比多巴/左旋多巴进行了对比。
    药明康德
    艾伯维 帕金森病 FDA
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    1个月前
  • 专家点评J Clin Invest丨杨伟莉/李世华/李晓江团队利用猴模型揭示帕金森疾病新病理机制

    专家点评J Clin Invest丨杨伟莉/李世华/李晓江团队利用猴模型揭示帕金森疾病新病理机制
    帕金森病 (Parkinson’s disease, PD ) 是全球第二大神经退行性疾病，在65岁以上的中老年人群中患病率约为2%， PD病人典型的病理特征是中脑黑质脑区随衰老而出现多巴胺神经细胞的渐进性退变死亡，且伴有病理性α-synuclein蛋白聚集形成的路易氏小体。 绝大多数PD病人属于散发性PD，也有约10%的PD患者是由于基因突变而致病。 PINK1 和 Parkin 基因的突变可因基因功能缺失导致早发型常染色体隐性遗遗传性PD。
    BioArt
    α-synuclein PINK1 帕金森病
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    1个月前
  • MeiraGTx大涨近15%，帕金森病AAV基因疗法26周临床结果积极

    MeiraGTx大涨近15%，帕金森病AAV基因疗法26周临床结果积极
    初步数据显示， AAV-GAD达到了安全性和耐受性的主要终点 。 此外，接受治疗26周后，关键性疗效终点获得统计显著并具有临床意义的改善 。 截止收盘，MeiraGTx公司大涨14.87%，盘中一度最高涨幅24%。
    医麦客
    帕金森病 AAV
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    1个月前
  • 《自然-医学》：针对帕金森病“病根”，新药有效延缓甚至逆转运动功能下降

    《自然-医学》：针对帕金森病“病根”，新药有效延缓甚至逆转运动功能下降
    目前的PD治疗药物只能缓解症状，难以从根本上阻止其主要病理变化——多巴胺能神经元的变性死亡。 α突触核蛋白聚集可能在细胞间扩散并导致多巴胺能神经元的变性死亡，在PD的发病机制中起到重要作用 ，是PD治疗的新兴靶点。 Prasinezumab是一款靶向α突触核蛋白聚集体的单抗，正处于临床2期研发阶段，其对于PD患者运动功能长期影响的数据近期在《自然-医学》（ Nature Medicine ）发表。
    医学新视点
    α-突触核蛋白 帕金森病 新药
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    1个月前
  • 帕金森病基因疗法显著改善患者功能，眼科基因疗法2年疗效积极……

    帕金森病基因疗法显著改善患者功能，眼科基因疗法2年疗效积极……
    MeiraGTx公司帕金森病基因疗法26周临床结果积极。 MeiraGTx公司今日公布了在研帕金森病基因疗法AAV-GAD在随机双盲、安慰剂对照临床试验MGT-GAD-025中的顶线数据。 此外，接受治疗26周后，关键性疗效终点获得统计显著并具有临床意义的改善。
    药明康德
    帕金森病 基因疗法
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    1个月前
  • 罗氏公司发布最新临床数据，单抗药物可持续减缓帕金森病进展

    罗氏公司发布最新临床数据，单抗药物可持续减缓帕金森病进展
    帕金森病 （Parkinson’s Disease，PD） ，是一种复杂的神经退行性疾病，也是世界上第二常见的神经退行性疾病，仅次于 阿尔茨海默病 （AD） ，影响着约1%-2%的65岁及以上老人。 随着全球人口老龄化，帕金森病患病率还将大幅增加。 大脑内的 α-突触核蛋白 （α-Syn） 纤维聚集是帕金森病的主要病理标志。
    药时空
    α-突触核蛋白 帕金森病
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    1个月前
  • 恒瑞医药子公司AAV双基因药物国内获批临床

    恒瑞医药子公司AAV双基因药物国内获批临床
    近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，恒瑞医药（600276）子公司上海瑞宏迪医药有限公司（以下简称“瑞宏迪”）自主研发的AAV双基因药物RGL-193注射液获批临床。 据悉，这是 国内首个用于帕金森病患者的AAV双基因药物 ，旨在提高左旋多巴的转化效率，保护并修复受损的多巴胺能神经元，以期达到延缓疾病进展，减少口服抗帕金森药物用量的目的。 此前， 瑞宏迪发布消息称，由瑞宏迪支持，中国科技大学附属第一医院神经内科施炯教授团队、神经外科牛朝诗教授团队共同参与开展的IIT临床研究（RGL-193-001；ChiCTR2400082369）已完成了国内首例帕金森病患者AAV双基因药物手术给药。
    细胞与基因治疗领域
    帕金森病 AAV AAV双基因药物
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    1个月前
  • 治疗帕金森病，恒瑞子公司AAV双基因疗法国内获批IND

    治疗帕金森病，恒瑞子公司AAV双基因疗法国内获批IND
    公开资料显示，这是瑞宏迪医药针对帕金森病自主研发的一款AAV双基因药物。 RGL-193为一款候选 双基因AAV治疗药物，采用立体定向技术注入患者脑内，提高左旋多巴的转化效率 ，降低使用药物剂量及剂量相关的不良反应，同时 修复受损的多巴胺能神经元，以达到延缓疾病进展及减少口服抗帕金森药物剂量的效果 。 帕金森病是一种常见的中枢神经系统退行性疾病，通常发生在55 - 65岁之间的人群中，其发病率随着年龄的增长而逐步上升。
    医麦客
    帕金森病 恒瑞 AAV
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    1个月前
  • 恒瑞医药子公司申报！帕金森病1类新药获批临床

    恒瑞医药子公司申报！帕金森病1类新药获批临床
    10月11日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示， 上海瑞宏迪医药申报的1类新药RGL-193注射液获批临床，拟开发治疗帕金森病。 公开资料显示，这是瑞宏迪医药针对帕金森病自主研发的 一款AAV双基因药物 。 瑞宏迪医药是恒瑞医药的子公司，成立于2021年8月，是一家专注于AAV基因治疗、mRNA及细胞治疗药物开发的生物医药公司，研发管线聚焦神经、眼科、代谢、罕见病、心衰、肿瘤等。
    求实药社
    帕金森病
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    1个月前