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"基因编辑"相关的结果
  • CRISPR基因编辑工具可能导致染色体缺失

    CRISPR基因编辑工具可能导致染色体缺失
    CRISPR分子剪刀有可能彻底改变遗传疾病的治疗。 The CRISPR molecular scissors have the potential to revolutionize the treatment of genetic diseases.。 这是因为它们可以用来纠正基因组中特定的缺陷部分。
    TopCel拓弘生科
    基因编辑 CRISPR
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    1周前
  • 当mRNA遇到基因编辑

    当mRNA遇到基因编辑
    摘要： 基因治疗的关键挑战在于传递基因编辑剂。 与DNA相比，虽然RNA的稳定性较差且更容易降解，但它的好处是较低的脱靶效应，因为不涉及永久性插入。 这篇综述聚焦于基于mRNA的基因编辑剂传递，突出了新型mRNA传递系统。
    药时空
    基因编辑
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    1周前
  • 瑞风生物基因编辑创新药项目获批国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项｜创新事

    瑞风生物基因编辑创新药项目获批国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项｜创新事
    该项目致力于基因编辑药物的研发，为地中海贫血患者提供广谱的根治性药物。 通过一次给药实现终身治愈，为患者和家庭带来全新的希望。 从应用前景来看，该项目有望完全改变现有的地中海贫血治疗模式，为全球地贫疾病的治疗提供具有卓越竞争力的中国解决方案，并具备独特的国际领先水平。
    创新工场
    地中海贫血 基因编辑
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    3周前
  • 基因编辑B细胞疗法迈入临床，B细胞疗法开发公司完成8200万美元融资

    基因编辑B细胞疗法迈入临床，B细胞疗法开发公司完成8200万美元融资
    主打项目BE-101迈入临床开发阶段， 用于治疗血友病B； 第二个候选药物 BE-102 ，开发用于治疗低磷酸酶症（HPP）。 并成功完成了新一轮8200万美元的融资。 Be Bio拥有强大而高效的BCM（B细胞药物）平台。
    医麦客
    血友病 基因编辑 B细胞疗法
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    4周前
  • 瑞风生物基因编辑创新药项目获批国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项

    瑞风生物基因编辑创新药项目获批国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项
    近日，瑞风生物主持的“一次性根治地中海贫血的自体造血干细胞基因编辑疗法”项目，凭借卓越的创新实力和突破性的临床进展， 已正式获批国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项。 该项目致力于基因编辑药物的研发，为地中海贫血患者提供广谱的根治性药物。 通过一次给药实现终身治愈，为患者和家庭带来全新的希望。
    瑞风生物
    地中海贫血 基因编辑
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    1个月前
  • 辉大基因宣布任命 TJ Cradick 博士为首席技术官，负责领导递送科学和基因编辑创新工作

    辉大基因宣布任命 TJ Cradick 博士为首席技术官，负责领导递送科学和基因编辑创新工作
    上海和中城（美国特拉华州），2024年10月21日–专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）今日宣布一项重要人事任命， TJ Cradick博士被任命为首席技术官 。 TJ Cradick 博士。 作为基因编辑技术领域的权威领导者，Cradick博士在核酸酶和基因治疗的方法开发上做出了显著贡献，尤其在CRISPR/Cas核酸酶，以及在此之前的TAL效应核酸酶（TALENs）和锌指核酸酶（ZFNs）。
    辉大基因
    基因编辑
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    1个月前
  • 近三个月先后达成3笔交易！诺和诺德斥重资布局的基因编辑领域会掀起怎样的风浪？

    近三个月先后达成3笔交易！诺和诺德斥重资布局的基因编辑领域会掀起怎样的风浪？
    近期，诺和诺德在基因编辑领域进一步加码；首先是在2024年6月，公司以最高4000万美元收购2seventy bio的A 型血友病项目及体内基因编辑技术的权益，后者可用于开发治疗自免疾病的自体或同种异体细胞疗法。 其次，公司于近日达成两笔交易：分别是与Korro Bio达成高达5.3亿美元的药物合作，旨在开发两种此前无法成药靶点的RNA编辑候选药物，这些靶点适用于肥胖、糖尿病和心血管等疾病；以及与NanoVation达成一项多年研发合作伙伴关系，主要开发两个项目，未来有望扩展至多达五个针对心脏代谢性和罕见病的额外靶点，合作总金额高达6亿美元。 目前，基因编辑工具手段经历了ZFNs 技术、TALENs 技术、CRISPR技术的更新迭代发展；完成序列的识别与剪切所依靠的基因编辑工具是各个企业研发重点，识别效率与剪切准确率是决定最终治疗效果的关键。
    药渡
    基因编辑
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    1个月前
  • 基因编辑的未来：为何选择脂质纳米颗粒

    基因编辑的未来：为何选择脂质纳米颗粒
    脂质纳米颗粒（LNPs）作为基因编辑治疗的首选递送方法越来越受到关注。 虽然腺相关病毒（AAV）载体等替代技术在基因治疗中得到了广泛应用，但LNPs具有独特的优势，使其成为递送基因编辑工具（如CRISPR-Cas9）的更为多样和安全的选择。 相比之下，AAV和其他病毒载体由于其病毒特性带来了固有的风险。
    科镁信Carcell
    基因编辑
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    1个月前
  • 近三个月先后达成3笔交易！诺和诺德斥重资布局的基因编辑领域会掀起怎样的风浪？

    近三个月先后达成3笔交易！诺和诺德斥重资布局的基因编辑领域会掀起怎样的风浪？
    近期，诺和诺德在基因编辑领域进一步加码；首先是在2024年6月，公司以最高4000万美元收购2seventy bio的A 型血友病项目及体内基因编辑技术的权益，后者可用于开发治疗自免疾病的自体或同种异体细胞疗法。 其次，公司于近日达成两笔交易：分别是与Korro Bio达成高达5.3亿美元的药物合作，旨在开发两种此前无法成药靶点的RNA编辑候选药物，这些靶点适用于肥胖、糖尿病和心血管等疾病；以及与NanoVation达成一项多年研发合作伙伴关系，主要开发两个项目，未来有望扩展至多达五个针对心脏代谢性和罕见病的额外靶点，合作总金额高达6亿美元。 目前，基因编辑工具手段经历了ZFNs 技术、TALENs 技术、CRISPR技术的更新迭代发展；完成序列的识别与剪切所依靠的基因编辑工具是各个企业研发重点，识别效率与剪切准确率是决定最终治疗效果的关键。
    凯莱英药闻
    基因编辑
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    1个月前
  • 新星陨落，提示基因编辑发生了什么？| 第一现场

    新星陨落，提示基因编辑发生了什么？| 第一现场
    • Tome公司的技术和转化能力欠缺，两项巨额交易消耗掉大量现金。 • Kano的单链环形DNA书写技术因低免疫原性、高安全性、高效定点整合编辑能力和可量产特性而受到投资人青睐。 • “中国的投资人和研发公司需要密切关注基因编辑领域的全球发展趋势。”。
    研发客
    基因编辑
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    1个月前