为专注体内基因编辑疗法研发，这家药企削减业务、裁员近20%！

基因编辑体内基因编辑疗法

细胞基因治疗前沿

2023/05/10

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近日，基于核酸检测的公司Mammoth Biosciences宣布，公司正在削减CRISPR诊断业务，将专注于体内基因编辑疗法研发。与此同时，公司已从诊断团队裁员35人，大约占员工总数的20%。

其实，公司的诊断业务几乎没有取得实质上的成功。虽然Mammoth开发了一种使用CRISPR的高通量新冠检测方法，但直到2022年1月才获得紧急授权(EUA）。鉴于新冠检测的需求急剧下降，公司已于2022年12月向FDA申请取消EUA。

Trevor Martin

Mammoth首席执行官Trevor Martin表示，此次管线削减是我们对业务和市场格局战略评估的一部分，我们决定优先投资我们的体内基因编辑疗法治疗业务，并简化诊断。但我们并没有完全退出诊断业务，诊断研发团队中仍有大约15人。

据药融云数据库显示，Mammoth是一家生物技术公司，致力于CRISPR驱动的搜索引擎成为疾病检测的首选平台。截止目前，公司已完成了6轮融资，累计募集资金近3亿美元。目前公司有足够的现金流来推进其药物研究。但这些研究处于早期阶段，因为公司尚表明将关注的疾病领域以及命名候选治疗方法，也未提供开始初步人体试验的时间表。

Mammoth融资情况

截图来源：药融云投融资数据库

公司今年将进行非人灵长类动物的研究，治疗研究将专注于体内传递，从靶向肝脏开始，再到其他器官，同时还将开发不同类型的编辑工具，如碱基、逆转录酶、表观遗传等。

公司基因编辑技术

来源：Mammoth官网

本月晚些时候，Mammoth将在洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会年会上分享其超紧凑型CRISPR系统的进展，但不会展示任何摘要。此外，公司计划在未来一年内提供其治疗方面的最新进展。

Mammoth Biosciences是2017年由获诺贝尔奖的科学家Jennifer Doudna创立，公司拥有加州大学的CRISPR-Cas12反式切割活性的技术许可，采用的CRISPR快速诊断方法被称为DETECTR诊断系统。

Jennifer Doudna

2022年1月，拜耳与Mammoth Biosciences公司达成一项超10亿美元研发合作，二者将利用Mammoth公司的CRISPR系统合作开发体内基因编辑疗法，涉及5个预先选择的体内适应症，其中首要关注的是肝脏靶向疾病。Mammoth公司将获得4000万美元的预付款，以及超过10亿美元的未来潜在的里程碑款项。

2021年10月，Vertex和Mammoth Biosciences达成合作，旨在通过Mammoth的CRISPR系统开发两种遗传疾病的体内基因编辑疗法，首付金额4100万，交易总金额近7亿。

Vertex与Mammoth Biosciences达成的交易信息（部分，完整内容请登录“药融云数据库www.pharnexcloud.com/?mh”查看）

截图来源：药融云全球医药交易数据库

参考资料：

[1] 药融云数据库

[2] Mammoth官网

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