基因编辑技术分三大类:锌指核酸酶(ZFN)、转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)以及CRISPR/Cas9系统。
Sangamo表示:几个月前,刚裁减1/4美国员工,此次再裁剪40%员工(约162人),包括首席运营官和首席科学官。
同时,公司后期研发重点将放在表观遗传编辑疗法以及AAV载体递送技术上,这意味着将暂停对其两个最先进的研发项目的投资,分别是:法布里病的基因疗法和自身免疫性疾病的CAR-Treg,这两个项目均处于 I/II 期试验中。
Sangamo研发管线
Sangamo曾与多家公司达成合作,但部分不幸终止了:
- 2018年8月,Sangamo 以7200万欧元(约8400万美元)收购TxCell,进军CAR-Treg细胞领域。
- 2020年8月,Sangamo与诺华签署高达7.95亿美元的全球许可协议,以共同开发和商业化针对神经发育性疾病的基因疗法。
- 2022年,它成为首家开发CAR-Treg细胞治疗候选药物的公司,并计划扩展用于多发性硬化症和炎症性肠病。
- 2022年1月,赛诺菲终止与Sangamo共同开发个体化自体细胞疗法的合作协议。
- 2023年3月,诺华 (Novartis) 和百健 (Biogen)退出其神经药物开发协议,该公司失去了两名合作伙伴。
- 2023年7月,Sangamo转让两项技术协议。
Sangamo成立于1995年,自成立以来,其财政几乎都是赤字,今年也不例外。今年前三季度,Sangamo营收1.74亿美元,同比大增107%;净亏损1.98亿美元,与去年同期净亏损1.4亿美元相比扩大41%。
此次重组将使Sangamo年度运营费用减少50%左右,从 2.4 亿~2.6 亿美元减少至 1.15 亿~1.35 亿美元;其现金、现金等价物和有价证券将使其维持到 2024 年第三季度。
值得注意的是,其预防HLA-A2不匹配活体肾移植后的免疫排斥反应的CAR-Treg 疗法 TX200 的 I/II 期研究,将于 2024 年发布所有数据。
Sangamo Therapeutics
Sangamo Therapeutics创立于1995年,前称Sangamo BioSciences,2017年1月改为现用名,总部位于美国加州Richmond,是一家专注于ZEN编辑技术的基因治疗公司。其核心技术平台涉及基因治疗、细胞治疗、体内基因组编辑和体内基因组调控四个互补技术平台。
参考资料:
[1]https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-therapeutics-announces-strategic-update-and-reports-0
[2]https://endpts.com/sangamo-lays-off-40-of-us-staff-closes-facility-cuts-pipeline-to-lower-costs/
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