盘点10大美国上市基因编辑公司，最高市值55亿美元！

基因编辑美国美股上市盘点

细胞基因治疗前沿

2023/12/12

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基因编辑技术起源于20世纪70年代，2020年，2位科学家因在基因编辑技术方面的贡献获得“诺贝尔化学奖”。在CRISPR/Cas9基因编辑技术发明11年后，全球首个基于该技术的疗法上市。

今年11月中旬，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同研发的CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英获批上市，用于治疗治疗镰状细胞病和输血依赖性β-地中海贫血，成为全球首款获批上市的CRISPR基因编辑药物。

目前，在美股上市的基因编辑类公司共有10家，按市值情况进行排序，如下所示：

（1）从市值情况来看，超过20亿美元的有3家，分别是：CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics、Beam Therapeutics。

（2）从营收情况来看，共2家公司2023年Q1-Q3营收超1亿美元，分别是：CRISPR Therapeutics、Sangamo Therapeutics。

（3）从近一年股价涨跌情况来看，仅3家公司市值出现增长，6家公司均出现下跌，且跌幅超30%。值得注意的是，Graphite和Calyxt已分别宣布合并退市。

CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics于2013年成立，总部位于瑞士巴塞尔，在美国马萨诸塞州剑桥市开展研发业务，公司专注开发基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑治疗药物，其技术可以对基因组DNA进行精确、定向的改变，可以用于β地中海贫血、血友病、杜氏肌营养不良症、囊性纤维化等疾病的治疗。

11月中旬，其与Vertex Pharmaceuticals合作的基因编辑疗法获批，成为里程碑事件。

虽然CRISPR手握17亿美金现金，并且首发管线已经在英国上市，预计年底将会在美国获批；但它最近制定了裁员计划：裁员大约50人。

研发管线

Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics成立于2014年，主要致力于 CRISPR/Cas9 技术在治疗领域的发展，例如白血病、癌症等，曾获得 Atlas Venture 和诺华的首轮融资。

Intellia 目前市值为23.3亿美元，年内股价下跌34%，2023年三季度营收6152万美元。11月初，Intellia公布NTLA-2001 临床1期中期研究结果，显著减少致病蛋白水平，并将进行全球3期试验。

研发管线

Beam Therapeutics

Beam Therapeutics 在2017年1月25日成立，是碱基编辑技术领域的先驱，是首个利用CRISPR单碱基编辑技术开发全新疗法的公司，由张锋、David Liu以及J. Keith Joung三位CRISPR领域的“大神级人物”共同创立。

Beam公司的碱基编辑平台将CRISPR系统靶向特定DNA序列的特征与对DNA碱基进行化学修饰的碱基编辑酶结合起来，能够对单个碱基进行精确的编辑。与现有的基因编辑方法相比，碱基编辑能够在靶向基因组序列上造成精确、可预测的单碱基改变，并且不会造成DNA的双链断裂。

Beam Therapeutics目前市值为23.3亿美元，年内股价下跌34%，2023年三季度营收6152万美元。10月31日，礼来收购Beam与基因编辑公司Verve合作的心血管疾病碱基编辑疗法管线，潜在交易高达6亿美元。

研发管线

Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics成立于1995年，是一家通过基因编辑技术开展临床阶段药物研发的公司，专注于锌指蛋白技术（ZFP）的研究开发和商业化。

自成立以来，其财政几乎都是赤字，今年也不例外。今年前三季度，Sangamo营收1.74亿美元，同比大增107%；净亏损1.98亿美元，与去年同期净亏损1.4亿美元相比扩大41%。

作为ZFN基因编辑龙头，年内股价却大跌88%，并进行了关厂，2轮裁员。还暂停了两个最先进的研发项目的投资，分别是：法布里病的基因疗法和自身免疫性疾病的CAR-Treg，均处于 I/II 期试验中。

通过今年的重组，Sangamo 的现金、现金等价物和有价证券将使其维持到 2024 年第三季度。

研发管线

Graphite Bio

Graphite Bio创立于2019年，是一家基因编辑公司，主要利用基因编辑与造血干细胞移植技术进行疗法开发，仅仅花了2年时间就融资上市。

然而，今年2月Graphite Bio宣布重组，放弃核心管线nulabegogene automedemcel（nula cel）并裁员50%。

11月份，就在CASGEVY获批有条件上市的同时，曾经风光一时的Graphite Bio却选择与LENZ Therapeutics公司合并，退出基因编辑领域。交易将在2024年第一季度完成，根据协议，Graphite的股东最终会获得新公司约35%的股份。

Calyxt

Calvx是Cellectis S.A的全资子公司，以消费者为中心，以食品和农业为重点的公司。通过将其主要的基因编辑技术和技术专长与其创新的商业战略相结合，该公司正在开创-种范式转变，为消费者提供更健康的食品成分。

2023年1月17日，Calyxt宣布与农业基因编辑公司Cibus达成协议，二者将通过全股票互换的方式进行合并。合并后Calyxt的股东将持有新公司约5%的股票，公司更名为“ Cibus Inc.”，将在纳斯达克交易。

Calyxt 在罗斯维尔的办公室、实验室和育种设施将继续运营，并作为合并后的公司的“关键地点”；Cibus 的管理团队将领导合并后的公司，联合创始人、首席执行官兼董事长 Rory Riggs 将继续担任首席执行官。

参考资料：

各公司官网

药融云数据库

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