渐冻症药物来了,国内刚刚获批上市!
近日,渤健生物科技(上海)有限公司Biogen托夫生(Tofersen)在国内获批上市的消息引发了广泛关注。 这是全球首款用于治疗SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(渐冻症,ALS)的药物,为这一罕见且致命疾病带来了新的治疗希望。 肌萎缩侧索硬化症(ALS),俗称渐冻症,是一种致命的神经退行性疾病,主要影响运动神经元,导致患者肌肉逐渐无力、萎缩,最终因呼吸衰竭而死亡。
医药速览
“渐冻症”寡核苷酸新药在中国获批上市!国外一年 140 万
10 月 8 日,中国国家药监局(NMPA)最新公示,渤健的托夫生注射液获批进口,用于治疗SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS,也被称为“渐冻症”)。 这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物,在国内通过免临床途径获批上市。 ALS是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病,可导致大脑和脊髓中负责控制随意性肌肉运动的运动神经元丢失。
求实药社
全球首款!渐冻症基因疗法创新药,国内获批上市
刚刚,国家药监局官网显示,渤健(Biogen)药物托夫生(Tofersen)在国内获批上市,商品名:凯盛迪,用于治疗 SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS),即渐冻症。 这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物,在国内通过免临床途径获批上市。 公司发言人曾透露,托夫生每剂售价为 14,230 美元,第一年需使用 14 剂,总计 199,200 美元 (约合人民币 140 万)。
独立医学实验室资讯
Science:利用人工智能设计隐秘剪接,治疗渐冻症等神经退行性疾病
RNA结合蛋白 TDP-43的功能丧失 (TDP-LOF) 是 肌萎缩侧索硬化症 (ALS,也叫做渐冻症) 和 额颞叶痴呆 ( FTD ) 等神经退行性疾病的标志性特征,因此,被认为是一个有希望的治疗靶点。 TDP-43 在调控mRNA剪接过程中发关键作用,保护转录组免受有毒的“ 隐秘外显子 ” (Cryptic Exon,CE) 的影响,这些隐秘外显子在健康细胞中很少被检测到,但在TDP-43缺失时会明显表达。 将基因疗法应用于临床的主要障碍是缺乏有效调控转基因表达的方法。
药时代
蔡磊携手神济昌华,加速渐冻症药物研发
近日,蔡磊-清华大学教育基金会捐赠仪式在清华大学医学院科学楼举行,来自神经科学领域的专家学者和校内师生等40余人参加捐赠仪式,中关村生命科学园内企业 神济昌华 创始人贾怡昌教授 主持仪式。 清华大学教育基金会捐赠仪式现场。 2021年底,神济昌华在中关村生命科学园成立,专注于神经系统疾病基因治疗药物的研发,力图填补肌萎缩侧索硬化症(又称渐冻症、ALS)无药可用的医疗空白。
中关村生命科学园
客户动态|宜明生物祝贺瑞吉康渐冻症药物RJK002 启动Ⅰ期临床试验
2024年9月24日, 宜明生物合作伙伴上海瑞吉康生物医药有限公司(以下简称“瑞吉康”) 自主研发的肌萎缩侧索硬化症(简称“ALS”,也称“渐冻症”)AAV基因治疗药物RJK002Ⅰ期临床试验启动会在北京大学第三医院(以下简称“北医三院”)顺利举行,标志着RJK002项目正式进入临床试验研究全速推进阶段 。 宜明生物对此表示热烈祝贺。 作为国内外具有较大影响力的渐冻症临床及科研基地,北医三院神经内科在渐冻症的诊治方面拥有丰富的经验和深厚的研究基础,本次临床研究将充分利用其优势资源,评估RJK002的安全性、耐受性,并确定Ⅱ期临床研究推荐剂量。
uBriGene宜明生物
瑞吉康治疗渐冻症的AAV基因药物Ⅰ期临床试验在北医三院启动
2024年9月24日,上海瑞吉康生物医药有限公司(以下简称“瑞吉康”)自主研发的肌萎缩侧索硬化症(简称“ALS”,也称“渐冻症”)AAV基因治疗药物RJK002 Ⅰ期临床试验启动会在北京大学第三医院(以下简称“北医三院”)顺利举行,标志着RJK002项目正式进入临床试验研究全速推进阶段。 RJK002 Ⅰ期临床试验启动会现场,前排左起依次为:王晨琛博士、樊东升教授、李凌松教授、何及教授。 启动会现场,樊东升教授对RJK002临床前的研究给予了充分肯定,并对接下来的Ⅰ期临床试验寄予厚望。
细胞与基因治疗领域
【隆门Family】中美瑞康渐冻症创新疗法在IIT研究中取得突破性成果
2024年9月10日,中美瑞康宣布其针对超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化症(ALS)创新疗法RAG-17在研究者发起的临床研究(IIT)中取得积极的临床结果。 此次试验由国家神经疾病医学中心副主任、北京天坛医院神经病学中心首席科学家王伊龙教授牵头主持。 中美瑞康的临床前研究表明,RAG-17在SOD1-G93A ALS小鼠和大鼠模型中表现出显著的治疗效果。
隆门资本
中美瑞康宣布其渐冻症创新疗法RAG-17在IIT研究中取得突破性成果
2024年9月10日,中美瑞康宣布其针对超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化症(ALS)创新疗法RAG-17在研究者发起的临床研究(IIT)中取得积极的临床结果。 此次试验由国家神经疾病医学中心副主任、北京天坛医院神经病学中心首席科学家王伊龙教授牵头主持。 中美瑞康的临床前研究表明,RAG-17在SOD1-G93A ALS小鼠和大鼠模型中表现出显著的治疗效果。
中美瑞康
AI驱动新药研发又一重要例证,治疗“渐冻症”新药获FDA批准临床
人工智能(AI) 驱动新药研发又一例证备受业界关注。 专注于AI驱动创新药物研发的DR.NOAH BIOTECH公司日前宣布, 其针对肌萎缩侧索硬化症(ALS),俗称“渐冻症”的新药组合NDC-011已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准 ,正式迈入1期临床试验阶段。 这一进展为全球ALS患者带来新的治疗希望的同时,也成为AI加速新药创新的一个重要实例。
金斯瑞生物