【隆门Family】中美瑞康渐冻症创新疗法在IIT研究中取得突破性成果

中美瑞康创始人兼首席执行官李龙承博士表示：“我们对这些初步的临床结果感到鼓舞，这使我们为 ALS 患者带来新希望的目标更接近了一步。这次试验的积极结果突显了 RAG-17 在治疗 ALS-SOD1 方面的潜力。我们将继续致力于推进其临床开发，最终为患者带来一种有可能改变生命的疗法。”

该研究的数据将于今年在三个重要会议上公布：9月的中国第27届全国神经病学大会，10月在美国芝加哥举行的神经科学2024大会，以及12月在加拿大蒙特利尔举行的第35届国际ALS/MND研讨会——这是全球最大的ALS和运动神经疾病研究年度会议之一。

RAG-17于2023年3月获得美国FDA的孤儿药（Orphan Drug Designation, ODD）认定，随后也获得了FDA临床试验许可，于2024 年 5 月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验许可。