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“渐冻症”寡核苷酸新药在中国获批上市！国外一年 140 万

SOD1 肌萎缩侧索硬化症 寡核苷酸新药
求实药社求实药社
10/09
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10 月 8 日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS，也被称为“渐冻症”)。 这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。 ALS是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病，可导致大脑和脊髓中负责控制随意性肌肉运动的运动神经元丢失。
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