刚刚,国家药监局官网显示,渤健(Biogen)药物托夫生(Tofersen)在国内获批上市,商品名:凯盛迪,用于治疗 SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS),即渐冻症。 这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物,在国内通过免临床途径获批上市。 公司发言人曾透露,托夫生每剂售价为 14,230 美元,第一年需使用 14 剂,总计 199,200 美元 (约合人民币 140 万)。
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