RNA结合蛋白 TDP-43的功能丧失 （TDP-LOF） 是 肌萎缩侧索硬化症 （ALS，也叫做渐冻症） 和 额颞叶痴呆 （ FTD ） 等神经退行性疾病的标志性特征，因此，被认为是一个有希望的治疗靶点。 TDP-43 在调控mRNA剪接过程中发关键作用，保护转录组免受有毒的“ 隐秘外显子 ” （Cryptic Exon，CE） 的影响，这些隐秘外显子在健康细胞中很少被检测到，但在TDP-43缺失时会明显表达。 将基因疗法应用于临床的主要障碍是缺乏有效调控转基因表达的方法。
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