近日，渤健生物科技（上海）有限公司Biogen托夫生（Tofersen）在国内获批上市的消息引发了广泛关注。 这是全球首款用于治疗SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症（渐冻症，ALS）的药物，为这一罕见且致命疾病带来了新的治疗希望。 肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称渐冻症，是一种致命的神经退行性疾病，主要影响运动神经元，导致患者肌肉逐渐无力、萎缩，最终因呼吸衰竭而死亡。
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