9月20日，致力于开发针对遗传疾病的RNA疗法的CAMP4 Therapeutics向美国证券交易委员会（SEC）提交首次公开募股（IPO）申请，拟募资7500万美元（约5亿元），此次发行的收益将主要用于其一些候选产品的临床开发。

CAMP4 Therapeutics正在开发一个专有的RNA驱动平台，以识别和表征控制表达基因的活性调控元件。一旦确定了与疾病相关的靶基因，可应用该平台来识别控制regRNA并快速生成新型反义寡核苷酸（ASO）候选药物。

CAMP4 Therapeutics公司致力于开发基于RNA的调节疗法，目标是上调基因表达并恢复健康的蛋白质水平，以治疗多种遗传疾病。公司最初专注于代谢和中枢神经系统（CNS）疾病，这些疾病具有经过验证的疾病生物学，公司认为其平台可以帮助解决这些问题。

其主要ASO候选药物CMP-CPS-001旨在针对尿素循环紊乱 (UCD) ，正在进行一期试验，有可能成为治疗UCD的首个疾病改良疗法，2024年9月12日，美国FDA已授予CMP-CPS-001孤儿药资格认定，用于治疗UCD。公司预计将在2025年第一季度报告单次递增剂量 (SAD) 部分试验的所有四个队列的数据，并在2025年下半年报告多次递增剂量 (MAD) 部分试验的数据。

根据其提交的SEC文件，该公司与Fulcrum Therapeutics公司签订了许可协议和研发协议，并与礼来公司签订了多达三种ASO的研发协议。2020 年初，该公司还披露了与Biogen合作绘制大脑地图的消息。

这家拥有 64 名员工的生物技术公司由 Josh Mandel-Brehm 领导。

CAMP4 2024年上半年亏损2503万美元，而去年同期亏损2461万美元。迄今为止，尚未产生任何收入。

截至6月底，该公司的现金及等价物为1260万美元。

公司最近一次披露的融资是 2022 年 7 月的 1 亿美元 B 轮融资。

Enavate Sciences是该公司最大的股东，持有19.1%的股份。Enavate也是Upstream Bio的最大股东之一，这家公司在本周早些时候公布了IPO计划。5AM Ventures、Polaris Partners、Northpond Ventures、a16z Bio + Health、HarbourVest Partners 和 Kaiser Permanente 均持有 CAMP4 5% 以上的股份。

参考资料：https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1736730/000110465924101618/tm2415452-8_s1.htm

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