邦耀生物：PD1-CAR-T产品研究成果即将亮相ASCO年会

近日，邦耀生物宣布，其“靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”（管线代号：BRL-201）的研究成果将首次在2024年ASCO会议上公开亮相。

BRL-201是利用邦耀生物自主研发的非病毒定点整合CAR-T平台（Quikin CART®平台）开发的CAR-T产品，也是世界首个靶向CD19非病毒PD1-CAR-T产品，适应症为复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）。

非病毒定点整合CAR-T平台（Quikin CART）利用CRISPR基因编辑技术实现基因敲除和CAR元件的定点稳定整合。Quikin CAR-T具有工艺简单、制备时间短、产品均一性高等优点，还避免了随机整合导致的致瘤风险。该平台开发的PD1-CD19-CART产品，具有PD1基因敲除和CAR均一性稳定表达双重优势；本平台还可用于多个免疫检查点敲除增强型CAR-T细胞的制备，快速生产通用型CAR-T细胞并开发动态调控的安全型CAR-T产品等，为今后CAR-T细胞改造提供了强有力的技术支持。

▲ Quikin CART®平台机制

本次ASCO上将公布的是BRL-201在IIT研究中的最新临床数据。研究结果表明，共21例患者接受BRL-201治疗，患者客观缓解率（ORR）高达100%，完全缓解率（CR）达到85.7%。

在取得显著疗效的同时，未在任何患者中引起2级以上的细胞因子释放综合征或神经毒性。至今，全球首位接受邦耀生物BRL-201治疗的患者已无癌生存超过3年。此项研究证明了BRL-201产品出色的临床安全性和有效性，可以说是迄今为止全球CAR-T细胞治疗难治复发淋巴瘤中高缓解率和低毒副反应的最好临床结果。

此外，该产品研究成果曾于2022年8月31日在国际顶级学术期刊Nature上发表。

BRL-201产品优势

01 成本低，可惠及更多患者

BRL-201是在不使用病毒载体情况下，利用2020年获诺贝尔奖的CRISPR/Cas9基因编辑技术对T淋巴细胞中PD1位点精确编辑，定点插入针对肿瘤细胞的靶向CD19的CAR分子，使用非病毒生产工艺可以极大减少因使用病毒载体带来的高昂成本，减少复杂的生产工艺。

02 制备快，适用进展快的患者

BRL-201产品采用非病毒制备方式，工艺简单，只需一步制备，即可同时实现CAR的持续性表达和T细胞内源基因的调控，大大缩短了整个CAR-T的制备时间，最短3天即可完成制备，极大提高了产能，可及时用于肿瘤进展快患者的治疗。

03 更安全，保证产品的均一性

非病毒定点整合可以让每个CAR序列都精确地插入到基因组的特定位点，能避免随机插入导致的致瘤风险，最大程度保证了CAR-T产品的安全性和有效性。

04 更有效，打破复发难治枷锁

BRL-201的临床研究结果证明了该产品具有出色的临床有效性，是迄今为止全球CAR-T细胞治疗难治复发淋巴瘤中高缓解率和低毒副反应的最好临床结果，患者客观缓解率（ORR）高达100%，完全缓解率（CR）达到85.7%，且患者长期获益显著高于现有同类病毒CAR-T产品，截止2024年1月10日，中位无进展生存期(mPFS)达到了19.5个月。单细胞测序结果表明，BRL-201细胞产品中存在高比例的记忆性T细胞且具有更强的抗肿瘤免疫功能，回输后的CAR-T细胞具有长期存续的能力。

参考来源：邦耀实验室

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