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心肌病AAV基因疗法完成首例患者给药,股价上涨16%!

心肌病 AAV基因疗法
细胞基因质治疗前沿
2023/10/10
1936

10月5日,基因疗法公司Tenaya Therapeutics宣布其治疗肥厚型心肌病(HCM)AAV疗法TN-201在 1b 期临床试验中完成首例患者给药。Tenaya预计 2024 年公布1b期临床试验初步数据。

受此消息影响,Tenaya股价上涨16%,目前市值为1.493亿美元。


TN-201是Tenaya首个基于腺相关病毒(AAV)的研究性基因治疗候选产品,用于治疗由MYBPC3基因突变引起的肥厚性心肌病(HCM),MYBPC3基因是HCM最常见的遗传原因。TN-201旨在提供功能完全的MYBPC3基因,以恢复MYBPC3蛋白的正常水平,从而在单一治疗后潜在地阻止疾病进展并逆转遗传性HCM的进程。目前处于一期临床阶段。在临床前研究中,TN-201 可阻止疾病进展,并在单次给药后显示出显著且持久的疾病逆转和生存获益。

TN-201基本信息
截图来源:药融云全球药物研发数据库

此次1b期临床试验是一项剂量递增研究,旨在评估一次性静脉输注TN-201的安全性、耐受性和临床疗效。该试验将治疗来自美国和美国以外的15 名受试者。

一旦有3名患者接受了给药,数据安全监测委员会将会审查数据,并向 Tenaya提出“以更高剂量水平招募患者以及在初始剂量队列中招募更多患者” 的建议。

Tenaya于2021年7月在纳斯达克上市,除了TN-201,其在研管线还有:
  • TN-401是治疗心律失常性右室心肌病(gARVC)的基因疗法,针对突变的PKP2基因,在单次给药后逆转疾病并预防心律失常,计划今年下半年提交IND;
  • TN-301是小分子组蛋白去乙酰化酶6抑制剂,用于治疗射血分数保留型心衰 (HFpEF) 以及遗传性扩张型心肌病,目前处于临床一期的剂量递增实验。

研发管线查询(部分)
截图来源:药融云全球药物研发数据库

关于Tenaya Therapeutics

Tenaya Therapeutics是一家心脏病生物制药研发商,由Gladstone研究所和德克萨斯大学西南医学中心 (UTSW) 的心血管科学家于2016年创立,致力于发现、开发和提供针对心脏病潜在病因疗法。Tenaya正在从三个产品平台(细胞再生、基因治疗和精准医疗)中提拔多种候选药物。

参考资料:
1.https://investors.tenayatherapeutics.com/news-releases/news-release-details/tenaya-therapeutics-doses-first-patient-mypeak-1tm-phase-1b
2.药融云数据库

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