近期，在国际骨髓瘤学会（IMS）年会上正式发表BCMA/CD19双靶点GC012F的最新临床数据，包含更长随访时间及3例新增入组患者，该试验旨在评估基于FasTCAR平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T候选产品GC012F作为前线疗法治疗符合移植条件的、高危多发性骨髓瘤新确诊患者（NDMM）的效果。
GC012F基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
在这项单臂、开放性1期IIT研究中，入组的NDMM患者分别接受了GC012F三种不同剂量水平的单次输注。全部患者都具有1个或多个高危特征，其中89%的患者为最新修订的国际分期标准（R-ISS）下的II/III期患者，63%的患者伴有髓外病变。
结果显示高危NDMM患者的总体应答率（ORR）为100%，微小残留病灶阴性的严格完全缓解（MRD- sCR）率同为100% (19/19)。在安全性方面，临床数据再次显示GC012F作为前线疗法耐受性良好，且未出现新的安全性信号。9月27日，亘喜生物刚宣布GC012F在美国开展的一项针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期临床试验已完成首例患者给药。早在2022年欧洲血液学协会（EHA）年会期间，亘喜生物就已发表了GC012F治疗RRMM的长期随访结果，临床试验数据显示100%受试者达到微小残留病灶（MRD）阴性。
GC012F是一款双靶点自体CAR-T候选产品，能同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19两个治疗靶点。该候选产品基于公司专有的FasTCAR平台，具有“次日完成生产”的独特优势。2021年11月，GC012F获美国FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤。目前，GC012F正在多项由研究者发起的临床试验中评估其治疗RRMM、多发性骨髓瘤新确诊患者以及B细胞非霍奇金淋巴瘤的安全性及有效性。
截至2023年8月1日，19例可评估患者的中位随访时间为15.3个月（范围：3.1-24.5个月），在接受GC012F疗法输注后疗效卓越：ORR高达100% (19/19)；sCR率高达100% (19/19)；经灵敏度达10-6的Euroflow方法检测，100% (19/19) 的患者达到MRD-；中位缓解持续时间（DOR）未达到标准。
在更长时间的随访中，GC012F一如既往地展现出卓越的安全性，并未出现新的安全性信号：仅观察到少数患者出现低级别的细胞因子释放综合征（CRS）；其中，6例患者出现1/2级CRS，绝大多数患者为1级（5/19，26%），仅1例患者为2级（1/19，5%）；其余68%（13/19）的患者未出现任何级别的CRS；未观察到患者出现任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。
参考资料：
1.https://mp.weixin.qq.com/s/tD6oOLN-47G9EPsrFNrZxw
2.药融云数据库
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