金唯科生物首款AAV基因治疗药物取得重要进展

金唯科生物 AAV基因治疗眼科疾病

生物药大时代

2023/09/19

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9月13日，成都金唯科生物研发的首款眼科AAV基因治疗药物“JWK001注射液”在四川大学华西医院眼科由陆方教授团队顺利完成IIT临床低剂量组最后一例受试者给药。

至此，低剂量组的受试者给药工作已圆满完成。

nAMD是一种严重影响视力甚至会导致失明的不可逆转的眼科疾病，该病的发病机理为视网膜黄斑区异常新生血管的形成，而其所导致的出血、渗出和瘢痕形成，严重影响患者的视力，我国有数百万的患者，目前nAMD治疗的一线药物是抗血管内皮细胞生长因子（VEGF）的生物制剂，包括单抗类和融合蛋白类药物，如雷珠单抗、阿柏西普、康柏西普等。但现有的抗VEGF疗法存在一定的局限性，需要长期且频繁地进行眼内玻璃体腔注射，多次注射发生眼内炎症等不良反应的风险增加，而长期多次就诊也给老年患者带来不少的时间和经济花费，因此，nAMD的治疗急需改进和创新。

JWK001注射液是金唯科生物拥有自主知识产权的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）基因治疗创新药。它通过视网膜下给药将承载着全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV递送至眼部细胞中，可持续高效表达抗VEGF蛋白。

JWK001注射液基本信息

截图来源：药融云全球药物研发数据库

研究显示：受试者的视网膜下积液大范围减少并出现其他好转的组织学迹象，受试者的最佳矫正视力（BCVA）有所改善，从治疗前的51个阅读字母数提高到58个（EDTRS矫正视力表检查），没有出现任何局部与全身副作用，安全性良好。并且，经JWK001注射液给药后，受试者无需进行辅助给药治疗。

眼底造影显示，经JWK001给药治疗后

患者眼睛磨砂状阴影大范围减少，如下图：

金唯科生物联合创始人、CEO杨阳研究员表示：“患者用药的安全有效，对新药研发企业至关重要。JWK001注射液首例受试者的检查反馈结果给予了金唯科生物极大信心，也为后续推进中、高剂量组奠定了坚实的基础。”

关于金唯科生物

成都金唯科生物科技有限公司（以下简称金唯科生物，Genevector）是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药研发公司，拥有AAV基因治疗完整的研发平台及丰富的AAV基因治疗药物产品管线。目前已有多个在研管线的AAV基因治疗产品进入了IIT临床研究阶段。

金唯科生物部分管线

参考资料：

1.公司官网

2.药融云数据库

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