非病毒手段开发CAR-T疗法 Kite扩展合作

3月2日，吉列德科学（Gilead Sciences）旗下子公司Kite宣布，该公司修订并扩大了与MaxCyte的CAR-T合作协议。于2018年11月，两家达成了授权Kite非独家使用MaxCyte的流式电穿孔技术（flow electroporation），这一无需使用病毒转染的细胞工程技术的首次协议。修订后的协议将确保在针对多达10个靶标的CAR-T疗法中，Kite拥有使用MaxCyte流式电穿孔技术的权利。

这一迅速做出的扩大协议的决定表明，Kite与之前的其它公司一样，都被这项流式电穿孔技术所征服！利用电场来逆转细胞膜的渗透性，无需使用病毒载体，MaxCyte的流式电穿孔技术使得分子能够进入细胞，同时比传统方法耗时更短。此前，MaxCyte已与CRISPR Therapeutics达成了使用该技术共同开发免疫癌症细胞疗法的合作协议。

▲MaxCyte公司细胞疗法研发管线（图片来源：MaxCyte官网）

去年7月，通过使用mRNA改造来外周血的单核细胞（PBMCs，巨噬细胞的前身），MaxCyte的MCY-M11成为首个获批进入临床试验，基于mRNA非病毒技术开发的CAR细胞疗法。流式电穿孔技术是该疗法中使mRNA转染PBMC的基础。这种有别与传统的CAR疗法，无需病毒载体或细胞扩增，即能提供瞬时表达，不良反应低，疗效高，且能够快速完成制造的CAR细胞，并及时回输给患者。

MaxCyte的流式电穿孔技术及其技术平台，有巨大潜力改变现有CAR-T疗法的两大缺点，即减少高昂的制造成本，以及处方与治疗之间的时间滞后。MaxCyte公司的平台还具有以下技术优势：

• 可扩展性：可转染50万至200亿个细胞

• 无需添加专门的构建体、工程细胞、试剂或培养基

• 单一，化学成分固定的电穿孔缓冲液，可应用于所有细胞

• 在实现高转染效率的同时，保持了细胞较高的生存率和恢复能力。通常的细胞活力和转染效率>90％，优于其它转染方法。

▲MaxyCyte总裁兼首席执行官Doug Doerfler先生

MaxCyte总裁兼首席执行官Doug Doerfler先生表示：“我们很高兴能进一步拓展MaxCyte与Kite的合作关系。利用MaxCyte多功能的细胞工程平台提供的基因编辑能力，在临床开发及推广关键性、新型CAR-T疗法方面，Kite将会如虎添翼。”

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参考资料：

[1]. Gilead’s Kite pens 10-target CAR-T tech deal with MaxCyte. Retrieved Mar. 1, 2019, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/gilead-s-kite-pens-10-target-car-t-tech-deal-maxcyte

[2]. 如何激活细胞疗法的潜力，治愈多种疾病？| 专访. Retrieved Mar. 1, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/g4vZ-L49k9VPy0N2lqpEhw

[3]. 盘点 | 一文看懂细胞疗法六大最新进展. Retrieved Mar. 1, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/qN_-DAvxjaoWR3U01Fm2-A