近日,有报道称CRISPR先驱张锋与Alynylam公司前高管Akin Akinc联合对抗基因编辑领域的一个长期挑战——体内递送,此次共筹集1.93亿美元。
据Akinc称,此次筹集资金将用于扩大和建设其RNA递送平台和团队。
张锋(右)与Aera Therapeutics 首席执行官 Akin Akinc 来源:参考资料[1]
带头负责的是Akin Akinc博士,他在Alnylam肿瘤部门工作近二十年后离职。Alnyam前首席执行官John Maraganore也加入了行列,担任Aera董事会主席。
张锋作为CRISPR先驱,2013年与另外4位基因编辑先驱共同创立了Editas Medicine,2016年在美国成功上市。这是一家基于CRISPR/Cas9 专利技术开发针对遗传疾病和癌症基因编辑治疗的公司,也是第一家上市的CRISPR基因编辑公司。除此之外,张锋在8年内先后还创办了6家基于基因编辑技术的生物技术公司。Aera Therapeutics就是其中之一,成立于2021年,主要开发更好的基因载体。
Editas Medicine研发管线 来源:官网
基因药物包括有效载荷和传递系统,对一系列病症和疾病具有巨大潜力。虽然siRNA、ASOs、mRNA、DNA和基因编辑器等技术发展迅速,但传递系统仍然停滞不前。
目前的方法通常局限于肝脏疾病或利用体外制造,这有其自身的瓶颈和较差的可及性。由于安全性和有效载荷的限制,给药方法受到限制,阻碍了这些药物的广泛应用。
2021年,张锋团队开发出全新RNA递送平台——SEND,它使蛋白能够自我组装成一个类似病毒衣壳的结构,可以在细胞之间运输RNA。由于是天然存在于人体中的蛋白质,该平台相较于其他RNA递送方法可以有效避免机体的免疫攻击。
此次合作,让处于“隐身状态”的Aera Therapeutics从幕后走上台前,让基因治疗递送技术有望得到突破,从而进一步释放基因药物的治疗潜能。
参考资料:
[1]https://endpts.com/rare-outliers-feng-zhang-eyes-a-new-path-to-genetic-medicine-delivery-with-ex-alnylam-leaders-and-193m/
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