和元生物，科创板申报IPO，招股书来了！基因治疗CRO/CDMO

科创板 CRO CDMO

ACGT

2021/06/10

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发行人是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为重组病毒载体产品、溶瘤病毒产品、CAR-T 产品等基因治疗的先导研究和药物研发提供基因治疗载体构建、靶点及药效研究、工艺开发及测试、IND-CMC 药学研究、临床 I-III期及商业化 GMP 生产等一体化 CRO/CDMO 服务。

基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，通过将治疗性基因导入人体靶细胞等方式，纠正基因缺陷或直接发挥作用，进而治疗和治愈疾病。基因治疗为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了全新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。

2017 年以来，随着 Kymriah、Luxturna、Zolgensma 等里程碑产品获 FDA 批准上市，基因治疗持续取得突破性进展，成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一；而复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验、差异化的适应症药物用量，使得基因药物相比传统制药更加依赖 CRO/CDMO。2019 年以来，国内基因治疗行业加快发展，以 CDMO为核心的基因治疗服务快速兴起，市场规模持续增长。

发行人以“基因药·中国造”为使命，围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发，打造了一站式基因治疗 CRO/CDMO 技术平台，建立了适用于多种基因药物的大规模、高灵活性 GMP 生产体系。通过提供：①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；③CAR-T等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和 GMP 生产服务，发行人致力于加快基因治疗药物的早期发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗产业整体发展，实现“让基因治疗造福人类”的公司愿景。