全新给药方式 FDA批准癫痫新疗法上市

今日，优时比（UCB）公司宣布，美国FDA批准该公司的Nayzilam（midazolam）鼻喷雾剂上市，用于急性治疗12岁以上癫痫患者出现的集群性癫痫发作（seizure clusters）。根据新闻稿，这是第一款也是唯一一款FDA批准的鼻腔给药的集群性癫痫发作疗法。

癫痫是一种大脑慢性神经疾病。它是世界上第四大神经疾病，大约影响6500万人的生活。据估计，在美国有15万癫痫患者会出现集群性癫痫发作。急性治疗集群性癫痫发作非常关键，因为如果不加以治疗，集群性癫痫发作会提高患者出现身体受伤、神经损伤，和长时间癫痫发作的风险。然而，已有的癫痫治疗方法并不适用于治疗集群性癫痫发作，导致很多患者没有接受治疗。

Nayzilam是一种治疗集群性癫痫发作的短期疗法。患者可以携带这种一次性的鼻喷雾剂。它可以由非医护专业人士给正在癫痫发作的患者使用。它的主要成分是苯二氮卓（benzodiazepine）。

Nayzilam的批准是基于一项随机双盲，含安慰剂对照的临床试验结果。201名患者在出现集群性癫痫发作之后，接受了Nayzilam或安慰剂的治疗。试验结果表明，Nayzilam组患者中更多患者在接受治疗10分钟内发作停止（80.6%比70.1%）。同时更多患者在第一次发作后10分钟到6个小时内没有癫痫复发（58.2%比37.3%）。

“集群性癫痫发作通常严重影响患者的生活质量，而且可能导致他们住院和出现严重癫痫症状的风险增加，”Banner大学医学中心癫痫项目主任Steven S. Chung博士说：“治疗集群性癫痫发作是很多患者面对的重要挑战。Nayzilam为改善患者和他们家人的生活提供了一款新的治疗选择。”

参考资料：

[1] UCB announces NAYZILAM® (midazolam) nasal spray now approved by FDA to treat intermittent, stereotypic episodes of frequent seizure activity in people living with epilepsy in the U.S. Retrieved May 20, 2019, from https://pipelinereview.com/index.php/2019052071287/Small-Molecules/UCB-announces-NAYZILAM-midazolam-nasal-spray-now-approved-by-FDA-to-treat-intermittent-stereotypic-episodes-of-frequent-seizure-activity-in-people-living-with-epilepsy-in.html

[2] UCB Wins FDA Approval for Epilepsy Treatment Acquired in $370 Million Deal. Retrieved May 20, 2019, from https://www.biospace.com/article/ucb-wins-fda-approval-for-phase-iii-ready-epilepsy-treatment-acquired-in-370-million-deal/