据药融云数据统计,2019年全球小核酸药物的市场售额为19.19亿美元,2020年全球小核酸药物销售额在30亿美元左右,同比增长36.3%。2021年全球小核酸药物营收32.5亿美元。根据最新财报,我们统计了2022年前三季度,全球上市的小核酸药物营收合计约26.68亿美元。
Biogen最新财报显示,用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的反义寡核苷酸(ASO)小核酸药物Spinraza(nusinersen)今年前三季度合计营收13.34亿美元,相比去年同期的14.64亿美元,同比下降8.9%,排名第一。2012年1月,Ionis与Biogen达成合作协议,开发和商业化Spinraza,从2016年末上市到2022年前三季度该药物总共产生了96亿美元的销售收入。
据美国国家生物信息中心官网显示,Spinraza在美国的标价为每次注射11.8万美元,这使得第一年的治疗成本为70.8万美元,之后每年为35.4万美元,是目前上市的最贵的小核酸药物。Spinraza(诺西那生钠注射液)于2019年2月获得中国国家药监局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(约占所有SMA病例的95%),这也是国内首个获批治疗SMA的药物。据中国医药信息平台,诺西那生钠注射液(Spinraza)参考价格为69.7万一支。
排名第二的是Alnylam的Onpattro,2018年在欧美上市,今年前三季度营收4.35亿美元,同比29%;Alnylam有5款小核酸药物:ONPATTRO(patisiran);GIVLAARI(givosiran);OXLUMO(lumasiran);AMVUTTRA(vutrisiran)和Leqvio(inclisiran)。其中诺华获得了开发、生产和商业化Leqvio的全球权利;其他四款药物前三季度合计营收6.33亿美元。其中今年6月份在美国上市的Amvuttra,市场表现强劲,实现了2500万美元的净产品收入。2022年10月,FDA批准OXLUMO(lumasiran)治疗原发性高草酸尿症1型的新适应症。
排名第三的小核酸药物是Sarepta的Eteplirsen,2016年9月获批上市,主要用于治疗杜氏肌营养不良,今年前三季度营收3.66亿美元,同比增长9%。SareptaTherapeutics今年前三季度公司实现总营收为6.75亿美元,相比去年5亿美元,增长35%,研发费用支出6.63亿美元,净利润亏损5.94亿美元。目前Sarepta市值100亿美元左右,今年股价涨幅超过30%。Sarepta的治疗杜氏肌营养不良(DMD)的三款ASO重磅产品——Exondys51、Vyondys53和Amondys45实现销售额6.08亿美元(约为43亿人民币),同比增长40%。(1美元≈ 7.03人民币)。
Ionos今年前三季度营收4.35亿美元,同比增长18%。主要因为公司从多个合作项目中获得了可观的合作伙伴报酬,其中包括来自百健的8500万美元,用于推进几个神经学项目;来自罗氏的6300万美元用于ionis- b - lrx的推进和许可以及来自阿斯利康的5500万美元。其中小核酸药物TEGSEDIand WAYLIVRA合计营收0.23亿美元,同比下降51%。
截至2022年9月30日的3个月和9个月,SPINRAZA的特许权使用费与2021年同期相比分别减少了7%和12%。在美国,与2021年同期相比,SPINRAZA在2022年前9个月的销量持平。在美国以外的地区,与2021年同期相比,SPINRAZA专利使用费在2022年前9个月有所下降,主要是由于价格下降、外汇兑换和竞争导致SPINRAZA产品销量下降。
总的来看,已上市的小核酸药物销售额保持着稳定增长。
参考资料:
[1] 药融云数据库vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz
[2] 各公司财报
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