Arkuda Therapeutics完成6400万美元B轮融资

近日，马萨诸塞州沃特敦，Arkuda Therapeutics 是一家在溶酶体和小胶质细胞生物学的交叉领域应用新见解来开发药物以改变神经退行性疾病的发展轨迹的生物技术公司，宣布完成6400万美元的B轮融资。本轮融资由 Cormorant Asset Management 和 Pivotal bioVenture Partners 共同牵头，Surveyor Capital和 Eli Lilly and Company 以及现有投资者 Atlas Venture、Pfizer Ventures 和 Tekla Capital Management LLC。

“这项B轮融资资金标志着一个重要的里程碑，因为我们将我们一流的先导颗粒蛋白增强剂计划推进到 IND 支持研究，并扩大我们针对溶酶体功能障碍的计划管线，这是许多神经退行性疾病的关键驱动因素，”Arkuda Therapeutics 的联合创始人、总裁兼首席执行官Gerhard Koenig博士说。 “我们渴望服务的患者非常需要治疗选择，这笔资金将使我们能够加快努力，将我们对溶酶体生物学的新兴理解转化为有效药物，并有可能对他们的疾病轨迹产生积极影响。”

Arkuda Therapeutics 率先开发针对一种专有分子靶点的小分子疗法，该分子靶点可调节颗粒蛋白前体，一种已知在大脑中的溶酶体功能和先天免疫中起重要作用的蛋白质。Arkuda Therapeutics 主导项目的初始临床适应症是 GRN 相关额颞叶痴呆 (FTD-GRN)，这是一种毁灭性的遗传性神经退行性疾病，发生在 GRN 基因常染色体显性突变的个体中，该基因编码颗粒蛋白前体。这种突变导致前粒蛋白缺乏和随后的大脑溶酶体功能障碍。Arkuda Therapeutics 的分子旨在纠正这种颗粒蛋白前体缺乏症，改善溶酶体功能，并可能为患有该疾病的患者提供治疗益处。Arkuda Therapeutics 开发了多种有效的脑渗透化合物，目前正在进行先进的先导优化。

FTD-GRN 是 Arkuda Therapeutics 探索其化合物临床潜力的更广泛战略的第一步，因为有多种其他神经退行性疾病与前粒蛋白生物学建立了遗传联系，包括阿尔茨海默病和帕金森病。

“我们很高兴支持 Arkuda Therapeutics 开展开创性工作，以解决颗粒蛋白前体缺乏和溶酶体功能障碍，这越来越被认为是神经退行性变的关键驱动因素，”Cormorant Asset Management 董事总经理 Raymond J. Kelleher 医学博士说。新任命的 Arkuda Therapeutics 董事会成员。

Pivotal bioVenture Partners 的执行合伙人 Heather Preston 医学博士也加入了 Arkuda Therapeutics 董事会，他补充说：“该公司的新颖平台、创新科学和经验丰富的领导团队在 CNS 药物开发方面拥有丰富的经验，这让我们相信Arkuda Therapeutics 有潜力影响目前缺乏任何有效治疗的破坏性神经系统疾病。”

“我们期待与 Cormorant 和 Pivotal 的团队以及我们所有新的和现有的投资者合作，因为我们将 Arkuda Therapeutics 打造成一家专注于颗粒蛋白和溶酶体生物学的领先精密神经科学公司，”董事会主席 Bruce Booth 说。“我们很高兴有一群高质量的投资者支持这些努力，我们很高兴欢迎 Ray 和 Heather 加入我们的董事会。”