- 新型药物开发方法将关键神经元细胞通路的先进见解与尖端分析相结合，以实现下一代疗法
- 主导项目针对帕金森病和所有形式的戈谢病
近日，Vanqua Bio 是一家总部位于芝加哥的生物制药公司，致力于发现和开发用于神经退行性疾病的下一代药物，宣布完成了 8500 万美元的 B 轮融资，由Omega Funds领投。该财团包括A轮投资者 OrbiMed 和新投资者 Omega Funds、Surveyor Capital、Avoro Ventures、Casdin Capital、Pontifax、Eli Lilly and Company、Logos Capital 和 Osage University Partners。
融资所得将用于加速公司创新治疗项目的开发。迫切需要有效的神经退行性疗法；每天，在诊断出帕金森病 (PD)、戈谢病 (GD)、阿尔茨海默病 (AD) 或肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 后，成千上万人的生活永远改变。
Jim Sullivan
“Vanqua Bio 正在帮助神经退行性疾病患者开启一个充满希望的新时代。我们的使命——开发减缓或阻止 PD、AD、ALS 和戈谢病进展的有效疗法——是一项非常个人化的使命，并且我们很高兴得到世界级投资者的支持，” Vanqua Bio 联合创始人兼首席执行官 Jim Sullivan 博士说。“我们是一家由患者创立的公司，拥有基于由西北大学范伯格医学院神经病学系主任 Dimitri Krainc 医学博士进行的开创性研究的技术平台，这使我们能够确定新一代疗法具有变革潜力。”
Vanqua Bio 的药物开发方法通过利用人类遗传学的力量来识别导致或增加神经退行性疾病风险的基因，克服了神经科学领域长期存在的挑战。该公司利用新颖的专有研究工具和基于患者神经元细胞的疾病体外模型，将这些遗传见解转化为转化疗法。
Omega Funds 合伙人 Bernard Davitian 表示：“我们很高兴为 Vanqua Bio 成功牵头融资，并与 Jim 及其团队以及公司强大的长期投资者财团合作。” “ Omega 相信 Vanqua Bio 成功的管理团队能够很好地发挥公司精准医学方法对神经退行性疾病的巨大潜力。”
靶向 GCase 激活
该公司的主导项目专注于开发葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 的小分子激活剂，GCase 是一种调节细胞脂质稳态的酶。GCase 活性的降低会破坏溶酶体（细胞的回收中心）的功能，使有毒形式的蛋白质（包括 α 突触核蛋白）积聚并伤害神经元。α 突触核蛋白聚集是包括 PD 在内的多种神经退行性疾病的标志。编码 GCase (GBA1) 的基因突变可导致 GD，并且与一种称为 GBA-PD 的帕金森病和路易体痴呆 (GBA-LBD) 病例的子集密切相关。Vanqua Bio 的 B 系列融资将在未来两年内推动公司一流的 GCase 激活剂进入人体测试，最初专注于 GD 和 GBA-PD。
Jonathan Silverstein
“在全球 800 万帕金森病患者中，多达 800,000 人患有 GBA-PD。这些人迫切需要能够改善预后的靶向治疗，”Vanqua Bio 董事会成员、 OrbiMed执行合伙人Jonathan Silverstein说，以及GBA-PD Silverstein Foundation的创始人。“Vanqua Bio 发现新型 GCase 激活剂的独特方法有望为 GBA-PD 患者提供新的靶向治疗。我相信该公司有潜力影响患者的生活，显着改善其他神经退行性疾病治疗的发现和开发过程，并为投资者创造价值。”
除了 GCase 激活剂计划外，Vanqua Bio 还将推进针对先天免疫系统的计划，当过度激活时，会加速几种神经系统疾病的进展。该公司正在推进小分子和反义寡核苷酸项目，最初专注于 ALS 和 AD。
久经考验的领导团队
Vanqua Bio 的领导团队在发现和开发尖端的、商业上成功的疗法方面有着良好的记录。Sullivan 博士曾担任 AbbVie 研究副总裁，帮助发现了多种疗法，包括 RINVOQ™、VENCLEXTA®和 MAVYRET®，它们分别改变了类风湿性关节炎、某些血癌和丙型肝炎的治疗方法。
Kevin Hunt
Vanqua Bio 的首席科学官 Kevin Hunt 博士曾担任 Edgewise Therapeutics 的药物发现执行董事，负责监督内部和外部的临床前药物发现和开发。Hunt 博士还发现了多种严重疾病的临床候选者，并曾在 Array Biopharma、Calico Life Sciences 和德克萨斯大学西南医学中心担任过职务。联合创始人 Dimitri Krainc 博士是发现导致神经退行性疾病的分子途径的领先专家，他是 Vanqua Bio 的科学顾问委员会主席。
Davitian 先生和 Sara Nayeem 博士（Avoro Ventures）将加入 Vanqua Bio 的董事会，董事会成员包括 Sullivan 博士、Silverstein 先生（OrbiMed）、Mona Ashiya 博士（OrbiMed）和 Stephen Squinto 博士（OrbiMed） .
Sara Nayeem
“鉴于 GCase 作为 GBA 帕金森氏症和戈谢病患者的靶点的强大遗传验证、这些人群的大量未满足需求以及 Vanqua Bio 团队在开发小分子药物方面的专业知识，我们对 Vanqua 的战略充满热情，” Avoro Ventures 的 Nayeem 博士说到。 “该公司还受益于令人印象深刻且知识渊博的董事会，Avoro Ventures 很荣幸加入。”
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