近日，马萨诸塞州剑桥市，利用小胶质细胞的力量治疗神经退行性疾病的生物技术公司 Vigil Neuroscience 宣布完成 9000 万美元的 B 轮融资，以进一步推进 Vigil 专有的小胶质细胞管道-治疗神经退行性疾病的靶向药物。此次融资由 Vida Ventures 领投，现有投资者 Atlas Venture、Northpond Ventures 和 Hatteras Venture Partners 以及包括 Surveyor Capital、Cormorant Asset Management、Invus、OrbiMed、Rock Springs Capital、Deep Track Capital 、Logos Capital、Pivotal bioVenture Partners 和 Lightstone Ventures在内的新投资者参与。
Vigil 正在开发一种全人源TREM2单克隆抗体 VGL101 和髓样细胞触发受体 2 (TREM2) 的小分子激动剂，TREM2 是一种重要的小胶质细胞传感器，可介导对环境信号的反应以维持大脑稳态。TREM2 是神经变性的一个引人注目的分子靶标，因为它是具有营养功能的小胶质细胞的损伤传感器，并在小胶质细胞对中枢神经系统损伤的反应中发挥作用。该公司预计将在 2021 年底之前启动一项I期临床研究，以在健康志愿者中评估 VGL101的安全性、药代动力学和药效学。
VGL101的第一个适应症是成人发病的伴有轴突球体和色素沉着胶质细胞的白质脑病（ALSP），这是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，由 CSF1R 基因突变引起，目前 FDA 没有批准治疗方法。VGL101 有可能在美国治疗大约 10,000 名患有这种破坏性疾病的人，欧洲和日本的患病率相似。小胶质细胞功能障碍是 ALSP 发病机制的核心，Vigil 认为 TREM2 与 VGL101 的激动作用可以恢复小胶质细胞的功能，从而可能为患有该疾病的患者提供治疗益处。ALSP 代表了 Vigil 精准医学战略中的第一个适应症，该战略将来自具有强烈遗传、生化和病理生理学关联的罕见适应症的经验应用于小胶质细胞缺乏症，以开发基于小胶质细胞的治疗方法，用于治疗阿尔茨海默病等更常见的适应症。该公司计划在今年秋天启动一项自然史研究，招募 ALSP 患者，以更好地了解疾病特征并评估流体和成像生物标志物。
“ALSP 是一种破坏性疾病，与小胶质细胞功能障碍和信号缺陷有很强的遗传联系。我们计划与患者及其家人密切合作，以解开这种疾病的复杂性，并通过诊所迅速推进 VGL101，”Vigil 总裁兼首席执行官Ivana Magovčević-Liebisch 博士说。“这笔融资将使我们能够加速我们在患者体内的主要 TREM2 激活单克隆抗体，并通过重要的里程碑推进我们的小分子项目。我们团队取得的显着进展证明了我们致力于为患者创造更美好明天的承诺神经退行性疾病。我为他们的努力鼓掌。”
Vigil 还在其小分子项目中进行先导优化，以开发具有引人注目的效力、溶解度、口服生物利用度和 CNS 摄取的新型人类 TREM2 激动剂。该公司计划将其基于精确方法的学习应用于开发小分子 TREM2 激动剂，用于更常见的神经退行性疾病，如阿尔茨海默病，口服给药和高 CNS 外显率可以对疾病治疗产生有意义的影响。
随着融资结束，Vida Ventures 的联合创始人兼董事总经理 Stefan Vitorovic 将加入 Vigil 董事会。“我们很高兴与一群杰出的投资者和世界一流的团队一起领导这次融资。我们的研究使我们得出结论，有大量的生物学证据表明恢复小胶质细胞的功能在阻止神经变性方面起着关键作用，”Vitorovic先生评论道。“ Vigil 处于开创此类创新疗法的最前沿，我对他们基于精准医学的新型战略的潜力感到兴奋，因为他们能够迅速为患者提供有影响力的药物。”
“我们期待与 Vida 的团队以及所有新老投资者合作，继续将 Vigil 打造成专注于小胶质细胞的领先精准医疗公司，”Vigil 董事会主席、DPhil 博士 Bruce Booth 说。“我们很幸运有这些领先的投资者支持我们的努力，我们欢迎 Stefan 加入我们的董事会。”
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