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  • 一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布

    一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布
    日前，AlnylamPharmaceuticals公布其下一代RNAi疗法nucresiran（曾用名ALN-TTRsc04）用于治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床研究最新数据。 分析显示， 单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。 Alnylam计划在2025年第一季度公布3期临床开发方案。
    精准药物
    TTR 转甲状腺素蛋白 亮眼
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    10小时前
  • 一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布

    一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布
    分析显示， 单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。 Alnylam计划在2025年第一季度公布3期临床开发方案。 这次所公布的是一项随机、双盲、安慰剂对照的单次递增剂量1期研究，旨在评估nucresiran在健康成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）及药效学（PD）。
    医麦客
    TTR 亮眼 RNAi
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    2天前
  • 一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布

    一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布
    日前，Alnylam Pharmaceuticals公布其下一代RNAi疗法nucresiran（曾用名ALN-TTRsc04）用于治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床研究最新数据。 分析显示， 单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。 Alnylam计划在2025年第一季度公布3期临床开发方案。
    药明康德
    TTR 转甲状腺素蛋白 亮眼
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    3天前
  • 药效持续近一年！Alnylam公布第三代TTR siRNA药物最新数据

    药效持续近一年！Alnylam公布第三代TTR siRNA药物最新数据
    2024年11月17日，Alnylam Pharmaceuticals在芝加哥举行的 2024 年美国心脏协会科学会议上，口头 报告了旗下药物nucresiran（ALN-TTRsc04）的最新研究数据 。 Nucresiran是 公司开发的第三代靶向TTR的RNAi 治疗药物 ，正开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。 本次披露的1期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次递增剂量试验，旨在评估nucresiran对健康成年受试者的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD) 作用。
    凯莱英药闻
    TTR 转甲状腺素蛋白
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    4天前
  • 超70亿美元引进！阿斯利康反义寡核苷酸疗法在华申报上市

    超70亿美元引进！阿斯利康反义寡核苷酸疗法在华申报上市
    转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR-CM）与ATTR变异型多神经病（ATTRv-PN）系由年龄老化或特定基因突变诱发的慢性全身性疾病。 Eplontersen（IONIS-TTR-LRx）是一种配体偶联反义寡核苷酸（LICA）药物，旨在减少血清TTR的产生，以治疗遗传性和非遗传性ATTR。 该药物已于2023年12月在美国获批上市。
    医麦客News
    TTR 心肌病 反义寡核苷酸疗法
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    1个月前
  • Alnylam vs.辉瑞，决战ATTR-CM，这家RNAi明星Biotech有何优势？

    Alnylam vs.辉瑞，决战ATTR-CM，这家RNAi明星Biotech有何优势？
    RNAi明星Biotech- Alnylam正在多个治疗领域推进基于RNAi的创新药物深度管线，包括 TTR、罕见病、心血管疾病、代谢疾病、神经系统 等。 其中，转甲状腺素淀粉样变心肌病 （Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy，ATTR-CM）是一种罕见、致死性疾病，主要表现为错误折叠的转甲状腺素（TTR）蛋白在心肌中沉积，心肌壁变硬，导致心脏泵血功能受损，最终可能引发心力衰竭。 针对ATTR-CM治疗，当前以辉瑞为市场主力，拿下全球首个获批的孤儿药，市场表现尤为亮眼。
    BiG生物创新社
    TTR 甲状腺素 cardiomyopathy
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    2个月前
  • 中美双批！锐正基因非病毒体内基因编辑疗法获FDA临床许可

    中美双批！锐正基因非病毒体内基因编辑疗法获FDA临床许可
    扫码预约报名，锁定限量免费门票。 ART001 是基于非病毒载体的体内基因编辑候选药物，以脂质纳米颗粒（ LNP ）作为递送载体，将靶向 TTR 基因的基因编辑组件递送至肝脏，能够安全特异地编辑 TTR 基因，阻断 TTR 蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。 值得一提的是，ART001是 国内首个进入IIT的非病毒载体体内基因编辑疗法 ，目前正在国内开展临床I期试验，此次获得美国FDA批准进入临床，成为了 全球同类药物中唯一在中美两地获批临床的候选产品 。
    医麦客News
    TTR FDA
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    2个月前
  • 有潜力终生只需用药一次，基因编辑新药获美国FDA临床批准！锐正基因研发

    有潜力终生只需用药一次，基因编辑新药获美国FDA临床批准！锐正基因研发
    今日（ 9月2日），锐正基因 （Accuredit） 宣布其自主研发的 基于非病毒载体的体内基因编辑药物 ART001获美国FDA临床试验许可，拟开发用于治疗 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR） 。 ART001目前正在中国开展临床1期试验。 ART001注射液由锐正基因研发， 通过 脂质纳米颗粒（ LNP ） 将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对 TTR 基因进行编辑，从而 阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。
    医药观澜
    TTR 基因编辑
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    2个月前
  • 今年有望获FDA批准，潜在重磅小分子疗法最新结果发布

    今年有望获FDA批准，潜在重磅小分子疗法最新结果发布
    BridgeBio Pharma公司今日在2024年欧洲心脏病学会（ESC）年会上展示了其在研疗法acoramidis，在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者的3期临床试验ATTRibute-CM及其开放标签扩展研究（OLE）中获得的进一步数据。 Acoramidis是一种新一代口服、强效的转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂。 TTR在体内起着重要作用，负责运输甲状腺素和维生素A，较高的TTR水平与较低的心力衰竭风险和更好的生存率相关。
    药明康德
    TTR 转甲状腺素蛋白 小分子疗法
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    2个月前
  • 行业资讯 | 锐正基因LNP体内基因编辑新药ART001获临床试验批准

    行业资讯 | 锐正基因LNP体内基因编辑新药ART001获临床试验批准
    2024年7月22日，据国家药品监督管理局药品审评中心 （CDE） 官网公示，锐正基因（苏州）有限公司 （以下简称“锐正基因”、“AccurEdit”） 研发的 非病毒载体体内基因编辑新药“ART001注射液”的新药临床试验 （IND） 申请获得批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性 （ATTR） 相关疾病。 据悉，ART001近期将申报美国FDA IND，有潜力成为首个中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。 ART001是一种体内基因编辑疗法，以脂质纳米颗粒 （LNP） 作为递送载体，将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏，安全特异地编辑TTR基因，阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。
    派真生物PackGene
    TTR LNP 基因编辑
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    3个月前