超70亿美元引进!阿斯利康反义寡核苷酸疗法在华申报上市
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病(ATTR-CM)与ATTR变异型多神经病(ATTRv-PN)系由年龄老化或特定基因突变诱发的慢性全身性疾病。 Eplontersen(IONIS-TTR-LRx)是一种配体偶联反义寡核苷酸(LICA)药物,旨在减少血清TTR的产生,以治疗遗传性和非遗传性ATTR。 该药物已于2023年12月在美国获批上市。
医麦客News
Alnylam vs.辉瑞,决战ATTR-CM,这家RNAi明星Biotech有何优势?
RNAi明星Biotech- Alnylam正在多个治疗领域推进基于RNAi的创新药物深度管线,包括 TTR、罕见病、心血管疾病、代谢疾病、神经系统 等。 其中,转甲状腺素淀粉样变心肌病 (Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy,ATTR-CM)是一种罕见、致死性疾病,主要表现为错误折叠的转甲状腺素(TTR)蛋白在心肌中沉积,心肌壁变硬,导致心脏泵血功能受损,最终可能引发心力衰竭。 针对ATTR-CM治疗,当前以辉瑞为市场主力,拿下全球首个获批的孤儿药,市场表现尤为亮眼。
BiG生物创新社
中美双批!锐正基因非病毒体内基因编辑疗法获FDA临床许可
扫码预约报名,锁定限量免费门票。 ART001 是基于非病毒载体的体内基因编辑候选药物,以脂质纳米颗粒( LNP )作为递送载体,将靶向 TTR 基因的基因编辑组件递送至肝脏,能够安全特异地编辑 TTR 基因,阻断 TTR 蛋白的表达,从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。 值得一提的是,ART001是 国内首个进入IIT的非病毒载体体内基因编辑疗法 ,目前正在国内开展临床I期试验,此次获得美国FDA批准进入临床,成为了 全球同类药物中唯一在中美两地获批临床的候选产品 。
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有潜力终生只需用药一次,基因编辑新药获美国FDA临床批准!锐正基因研发
今日( 9月2日),锐正基因 (Accuredit) 宣布其自主研发的 基于非病毒载体的体内基因编辑药物 ART001获美国FDA临床试验许可,拟开发用于治疗 转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR) 。 ART001目前正在中国开展临床1期试验。 ART001注射液由锐正基因研发, 通过 脂质纳米颗粒( LNP ) 将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏,对 TTR 基因进行编辑,从而 阻断TTR蛋白的表达,从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。
医药观澜
今年有望获FDA批准,潜在重磅小分子疗法最新结果发布
BridgeBio Pharma公司今日在2024年欧洲心脏病学会(ESC)年会上展示了其在研疗法acoramidis,在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR-CM)患者的3期临床试验ATTRibute-CM及其开放标签扩展研究(OLE)中获得的进一步数据。 Acoramidis是一种新一代口服、强效的转甲状腺素蛋白(TTR)小分子稳定剂。 TTR在体内起着重要作用,负责运输甲状腺素和维生素A,较高的TTR水平与较低的心力衰竭风险和更好的生存率相关。
药明康德
行业资讯 | 锐正基因LNP体内基因编辑新药ART001获临床试验批准
2024年7月22日,据国家药品监督管理局药品审评中心 (CDE) 官网公示,锐正基因(苏州)有限公司 (以下简称“锐正基因”、“AccurEdit”) 研发的 非病毒载体体内基因编辑新药“ART001注射液”的新药临床试验 (IND) 申请获得批准,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR) 相关疾病。 据悉,ART001近期将申报美国FDA IND,有潜力成为首个中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。 ART001是一种体内基因编辑疗法,以脂质纳米颗粒 (LNP) 作为递送载体,将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏,安全特异地编辑TTR基因,阻断TTR蛋白的表达,从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。
派真生物PackGene
“只需用药一次”!锐正基因LNP-体内基因编辑疗法获批IND
ART001注射液是中国首个进入人体临床研究(IIT)的非病毒载体体内基因编辑药物,拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR) 。 ATTR是一种致死性疾病,已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》 。 该病的发病原理是由于转甲状腺素蛋白(TTR)四聚体不稳定导致单体异常折叠,形成了淀粉样沉积。
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尧唐生物体内基因编辑药物YOLT-201一期临床研究完成首例患者入组
2024年7月11日,中国上海,尧唐生物宣布, 其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-201的一期临床试验已成功完成首例患者入组 ,标志着该治疗候选药物在临床发展道路上迈出了重要的一步。 YOLT-201是尧唐生物自主研发的新一代体内基因编辑药物,通过脂质纳米颗粒(LNP)以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统,在人肝脏中实现高效特异的转甲状腺素蛋白(TTR)靶基因编辑,以永久性降低血液中的TTR蛋白水平,有望实现转甲状腺素蛋白淀粉样变(Transthyretin Amyloidosis, ATTR)的终身治疗,包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)和转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变(ATTR-CM)。 2024年3月1日,尧唐生物宣布,中国国家药品管理局药品审评中心(CDE)批准了YOLT-201的临床试验申请(IND), 这也是国内首个采用脂质纳米颗粒(LNP)介导的体内基因编辑药物获得临床试验批准。
尧唐生物