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ART001注射液是中国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物，拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。 ATTR是一种致死性疾病，已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》。该病的发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样沉积。

2024年7月11日，中国上海，尧唐生物宣布，其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-201的一期临床试验已成功完成首例患者入组，标志着该治疗候选药物在临床发展道路上迈出了重要的一步。 YOLT-201是尧唐生物自主研发的新一代体内基因编辑药物，通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人肝脏中实现高效特异的转甲状腺素蛋白（TTR）靶基因编辑，以永久性降低血液中的TTR蛋白水平，有望实现转甲状腺素蛋白淀粉样变（Transthyretin Amyloidosis, ATTR）的终身治疗，包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）和转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CM）。 2024年3月1日，尧唐生物宣布，中国国家药品管理局药品审评中心（CDE）批准了YOLT-201的临床试验申请（IND），这也是国内首个采用脂质纳米颗粒（LNP）介导的体内基因编辑药物获得临床试验批准。