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“只需用药一次”！锐正基因LNP-体内基因编辑疗法获批IND

TTR 转甲状腺素蛋白 淀粉样变性
医麦客News医麦客News
07/22
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ART001注射液是中国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物，拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR） 。 ATTR是一种致死性疾病，已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》 。 该病的发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样沉积。
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