今日（ 9月2日），锐正基因 （Accuredit） 宣布其自主研发的 基于非病毒载体的体内基因编辑药物 ART001获美国FDA临床试验许可，拟开发用于治疗 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR） 。 ART001目前正在中国开展临床1期试验。 ART001注射液由锐正基因研发， 通过 脂质纳米颗粒（ LNP ） 将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对 TTR 基因进行编辑，从而 阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。
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