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一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布

TTR 亮眼 RNAi
医麦客医麦客
前天 07:30
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23
了解企业： 达冕生物 Attralus
分析显示， 单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。 Alnylam计划在2025年第一季度公布3期临床开发方案。 这次所公布的是一项随机、双盲、安慰剂对照的单次递增剂量1期研究，旨在评估nucresiran在健康成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）及药效学（PD）。
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