日前,Alnylam Pharmaceuticals公布其下一代RNAi疗法nucresiran(曾用名ALN-TTRsc04)用于治疗转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性患者的1期临床研究最新数据。 分析显示, 单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran,可在第15天实现患者平均血清转甲状腺素蛋白(TTR)水平快速降低超过90%,且这一效果持续至试验第6个月。 Alnylam计划在2025年第一季度公布3期临床开发方案。
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