2024年11月17日,Alnylam Pharmaceuticals在芝加哥举行的 2024 年美国心脏协会科学会议上,口头 报告了旗下药物nucresiran(ALN-TTRsc04)的最新研究数据 。 Nucresiran是 公司开发的第三代靶向TTR的RNAi 治疗药物 ,正开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)。 本次披露的1期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次递增剂量试验,旨在评估nucresiran对健康成年受试者的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD) 作用。
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