RNAi明星Biotech- Alnylam正在多个治疗领域推进基于RNAi的创新药物深度管线，包括 TTR、罕见病、心血管疾病、代谢疾病、神经系统 等。 其中，转甲状腺素淀粉样变心肌病 （Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy，ATTR-CM）是一种罕见、致死性疾病，主要表现为错误折叠的转甲状腺素（TTR）蛋白在心肌中沉积，心肌壁变硬，导致心脏泵血功能受损，最终可能引发心力衰竭。 针对ATTR-CM治疗，当前以辉瑞为市场主力，拿下全球首个获批的孤儿药，市场表现尤为亮眼。
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