转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病(ATTR-CM)与ATTR变异型多神经病(ATTRv-PN)系由年龄老化或特定基因突变诱发的慢性全身性疾病。 Eplontersen(IONIS-TTR-LRx)是一种配体偶联反义寡核苷酸(LICA)药物,旨在减少血清TTR的产生,以治疗遗传性和非遗传性ATTR。 该药物已于2023年12月在美国获批上市。
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