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超70亿美元引进！阿斯利康反义寡核苷酸疗法在华申报上市

TTR 心肌病 反义寡核苷酸疗法
医麦客News医麦客News
09/29
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转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR-CM）与ATTR变异型多神经病（ATTRv-PN）系由年龄老化或特定基因突变诱发的慢性全身性疾病。 Eplontersen（IONIS-TTR-LRx）是一种配体偶联反义寡核苷酸（LICA）药物，旨在减少血清TTR的产生，以治疗遗传性和非遗传性ATTR。 该药物已于2023年12月在美国获批上市。
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