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"基因治疗"相关的结果
  • 慢病毒载体：基因治疗的利器还是双刃剑？

    慢病毒载体：基因治疗的利器还是双刃剑？
    近日，一篇最新发表的文章 《Hematologic Cancer after Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy》 显示， 在接受Skysona基因治疗的67例脑肾上腺脑白质营养不良（c-ALD）患者中，有7名患者不幸患上了血癌 ，包括6例骨髓增生异常综合征（MDS）和1例急性髓细胞白血病（AML），再次引发了公众对Skysona以及基于慢病毒载体的基因治疗产品安全性的关注 1,2 。 | 慢病毒载体的发展历程。 慢病毒（lentivirus）载体，源自人类免疫缺 陷病毒（HIV），是一种单链RNA病毒。
    禾沐基因
    HIV 基因治疗
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    1个月前
  • Nat Nanotechnol：上海药物所/浙大团队合作开发基因治疗新策略

    Nat Nanotechnol：上海药物所/浙大团队合作开发基因治疗新策略
    2024 年 9 月 19 日，中国科学院上海药物研究所 甘勇 研究员、 俞淼荣 副研究员与浙江大学 胡国庆 教授团队合作在 Nature Nanotechnology 上在线发表了题为 Direct Cytosolic Delivery of siRNA via Cell Membrane Fusion Using Cholesterol-Enriched Exosomes 的研究论文。 近年来，RNA 干扰（RNAi）技术在基因表达调控领域潜力巨大，逐渐成为治疗遗传性疾病和癌症等重大疾病的前沿技术。 然而，RNA 的递释效率及其安全性一直是其临床应用中的关键难题。
    医药速览
    浙江大学 Nat 基因治疗
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    1个月前
  • 全球基因治疗的临床概况

    全球基因治疗的临床概况
    2012年欧洲批准Glybera，这是西方国家首个基因治疗产品，也是全球首个针对基因疾病的基因治疗。 据弗若斯特沙利文数据显示， 2015 年以来，全球基因治疗行业开始高速发展。 到 2016 年，全球和国内基因治疗市场规模分别为 5,040 万美元、 1,500 万元； 2020 年全球基因市场规模有所增长，达到 20.8 亿美元。
    小药说药
    基因治疗
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    1个月前
  • 基因治疗CMC避坑指南｜专题十：基因治疗CDMO选择指南

    基因治疗CMC避坑指南｜专题十：基因治疗CDMO选择指南
    CMC信息涵盖保障产品安全、鉴别、纯度、规格、效价这些质量属性。 我们发现临床研究的各个阶段都有可能因为CMC问题导致hold，BLA阶段也会因为CMC问题导致退审。 比例之高令人咋舌，也让行业从业人员愈发重视CMC。
    同写意
    基因治疗 CDMO
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    1个月前
  • 基因治疗黏多糖贮积症最新进展

    基因治疗黏多糖贮积症最新进展
    REGENXBIO公司前不久宣布，该公司成功完成治疗黏多糖贮积症II型(MPS II)的RGX-121生物制剂前许可申请(BLA)会议，并与美国食品和药物管理局(FDA)敲定了BLA的细节。 FDA继续支持REGENXBIO的计划，即使用脑脊液(CSF)中硫酸肝素(HS) D2S6(脑疾病活动的关键生物标志物)的水平作为合理可能预测临床益处的替代终点，以支持RGX-121的加速审批。 基于预期的优先审评， BLA的潜在批准可能会在2025年获得儿科罕见病优先审评凭证。
    罕见病信息网
    黏多糖贮积症 基因治疗 黏多糖
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    1个月前
  • 基因治疗超罕见疾病：遗传学家的视角

    基因治疗超罕见疾病：遗传学家的视角
    摘要： 近年来，基因治疗取得了显著进展。 大多数遗传疾病被认为是非常罕见或超罕见的，这里定义为病例少于1:100,000，但12种批准的基因治疗中（不包括RNA治疗），只有一种针对超罕见疾病。 在美国，罕见病被定义为影响少于20,000名患者的疾病。
    生物制品圈
    基因治疗
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    1个月前
  • 专家解读 | 揭秘基因治疗纯化的关键要素

    专家解读 | 揭秘基因治疗纯化的关键要素
    赛默飞生物工艺
    基因治疗
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    1个月前
  • 艾滋病病毒基因治疗最新进展

    艾滋病病毒基因治疗最新进展
    遗传工程技术的最新进展重新点燃了人们的兴趣，导致2017年首个针对遗传突变的基因治疗产品获得批准。 基因治疗（GT）可以在体内或体外进行。 目前有超过5000种基因治疗产品正在针对各种遗传性、慢性和传染性疾病进行试验（ 访问日期为2023年10月30日）。
    生物制品圈
    艾滋病 基因治疗
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    1个月前
  • 腺相关病毒作为人类疾病基因治疗的载体

    腺相关病毒作为人类疾病基因治疗的载体
    摘要： 腺相关病毒（AAV）因其极低的致病性以及在不同组织中建立长期基因表达的能力，已经成为临床基因治疗中的关键传递工具。 重组腺相关病毒（rAAV）经过工程改造以增强特异性，并被开发为治疗各种疾病的工具。 然而，随着rAAV作为治疗方法的更广泛应用，需求的增加为现有的生产方法带来了挑战。
    生物制品圈
    腺相关病毒 基因治疗
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    1个月前
  • 基因治疗产品(AAV载体) CMC开发关键考量--ITR设计

    基因治疗产品(AAV载体) CMC开发关键考量--ITR设计
    ITRs（反向末端重复序列）是生产rAAV载体所需的唯一顺式作用元件，它们位于AAV基因组的两侧，是AAV基因组自我复制的起点以及触发病毒包装的信号，在病毒的复制和包装过程中起关键作用。 ITR区域的完整性对重组腺相关病毒(rAAV)的生产以及活性至关重要，缺失、突变的ITR可能导致AAV病毒产量及活性降低。 AAV2 ITR是使用最广泛的，其可以与各种血清型兼容，ITR的Flip构型与3’端靠近的位置为B-B’回文结构，而Flop构型与3’端靠近的位置为C-C’回文结构。
    派真生物PackGene
    基因治疗 CMC
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    2个月前